Imcivree

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Imcivree“ mit dem Wirkstoff Setmelanotid. Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Behandlung von Adipositas und der Kontrolle des Hungergefühls bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kinder ab 6 Jahren mit POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel“.

Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung Daten zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen der einarmigen Studien 012 und 015 vor.

Es wurde ein Todesfall in der Studie 015 erfasst.

In der Endpunktkategorie der Morbidität konnte in beiden einarmigen Studien nach 52 Wochen eine relevante Reduktion des Körpergewichts und des BMIs (in der Studie 012) jeweils im Vergleich zu Baseline beobachtet werden. Verwertbare Daten zum altersabhängigen BMI liegen jedoch nicht vor. Aufgrund des natürlichen Krankheitsverlaufs der POMC-, PCSK1- bzw. LEPR-Mangel-Adipositas, der mit einer kontinuierlich zunehmenden Körpergewichtszunahme der betroffenen Patientinnen und Patienten und mit der Entwicklung einer ausgeprägten Adipositas einhergeht und ursächlich ist für die damit einhergehenden Komorbiditäten, hat die relative Gewichtsabnahme bzw. auch die Reduktion des BMIs im vorliegenden Anwendungsgebiet einen bedeutsamen klinischen Stellenwert.

Verwertbare Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen nicht vor.

Hinsichtlich der Ergebnisse zu den Nebenwirkungen sind unter der Behandlung mit Setmelanotid zum Teil schwere (Grad ≥ 3) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (UE) sowie ein Therapieabbruch aufgrund von UE aufgetreten. Bei der Depressivität zeigten sich in der Studie 012 nach 52 Wochen keine statistisch signifikanten Unterschiede im Vergleich zu Baseline. Verwertbare Daten für die Depressivität der Studie 015 sowie zur Suizidalität in beiden Studien liegen nicht vor.

Aufgrund des einarmigen, offenen Designs der Studien 012 und 015 liegt ein hohes Verzerrungspotenzial auf Studienebene vor. Darüber hinaus bestehen Unsicherheiten, ob die Studienpopulation das gesamte Anwendungsgebiet von Setmelanotid abbildet, da ausschließlich Patientinnen und Patienten, die eine Mindestgewichtsabnahme und eine gute Verträglichkeit von Setmelanotid aufwiesen, im weiteren Studienverlauf behandelt wurden.

In der Gesamtschau zeigt sich durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des Körpergewichts bzw. des BMIs, jeweils zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline, die in Ihrem Ausmaß jedoch nicht quantifizierbar sind. Vor diesem Hintergrund wird für Setmelanotid zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.