This Decision
- E85 Amyloidose
Minor
Amvuttra
Vutrisiran
ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Positive effect with high certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Amvuttra wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patient group
Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Vutrisiran gegenüber Patisiran:
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteil bei den Endpunkten SUEs, schwere UEs und im Detail spezifische UEs |
Active substance
Vutrisiran
Appropriate comparator therapy
Tafamidis (nur bei hATTR-PN Stadium 1) oder Patisiran
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Amvuttra mit dem Wirkstoff Vutrisiran. Vutrisiran ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Patisiran bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, die Vutrisiran gegenüber Patisiran bei Patientinnen und Patienten mit hATTR-Amyloidose untersucht.
In den Kategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten „SUEs“, „schwere UEs“ und im Detail in „spezifischen UEs“ statistisch signifikante Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen zugunsten von Vutrisiran.
In der Gesamtschau wird ein Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen von Vutrisiran gegenüber Patisiran abgeleitet.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, die Vutrisiran gegenüber Patisiran bei Patientinnen und Patienten mit hATTR-Amyloidose untersucht.
In den Kategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten „SUEs“, „schwere UEs“ und im Detail in „spezifischen UEs“ statistisch signifikante Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen zugunsten von Vutrisiran.
In der Gesamtschau wird ein Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen von Vutrisiran gegenüber Patisiran abgeleitet.
Decisions for Amvuttra (2)
- E85 Amyloidose
Not proven
Data status: 2026-10-29