Dieser Beschluss
- E85 Amyloidose
Gering
Amvuttra
Vutrisiran
ATC-Gruppe N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Hinweis
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Amvuttra wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patientengruppe
Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Vutrisiran gegenüber Patisiran:
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis: Eine gute, größere Studie liegt vor
- Anhaltspunkt
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteil bei den Endpunkten SUEs, schwere UEs und im Detail spezifische UEs |
Aktiver Wirkstoff
Vutrisiran
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Tafamidis (nur bei hATTR-PN Stadium 1) oder Patisiran
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Amvuttra mit dem Wirkstoff Vutrisiran. Vutrisiran ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Patisiran bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, die Vutrisiran gegenüber Patisiran bei Patientinnen und Patienten mit hATTR-Amyloidose untersucht.
In den Kategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten „SUEs“, „schwere UEs“ und im Detail in „spezifischen UEs“ statistisch signifikante Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen zugunsten von Vutrisiran.
In der Gesamtschau wird ein Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen von Vutrisiran gegenüber Patisiran abgeleitet.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, die Vutrisiran gegenüber Patisiran bei Patientinnen und Patienten mit hATTR-Amyloidose untersucht.
In den Kategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten „SUEs“, „schwere UEs“ und im Detail in „spezifischen UEs“ statistisch signifikante Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen zugunsten von Vutrisiran.
In der Gesamtschau wird ein Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen von Vutrisiran gegenüber Patisiran abgeleitet.
Beschlüsse zu Amvuttra (2)
- E85 Amyloidose
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026