Amvuttra

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Vutrisiran. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Tafamidis bestimmt.

Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung die zulassungsbegründende Studie HELIOS-B vor, in der Vutrisiran mit Placebo verglichen wurde. Die Studie erlaubt somit keine Aussagen für die Nutzenbewertung von Vutrisiran als Monotherapie im Vergleich zu einer Monotherapie mit Tafamidis. Allerdings erhielt ein relevanter Anteil der eingeschlossenen Patientinnen und Patienten (insgesamt 40% der Studienteilnehmenden) bereits zum Zeitpunkt der Randomisierung eine Hintergrundtherapie mit Tafamidis, die im weiteren Studienverlauf fortgesetzt wurde. In der Studie HELIOS-B wurden somit Patientinnen und Patienten eingeschlossen, die entweder Vutrisiran + Tafamidis oder Placebo + Tafamidis erhalten haben. Die Studie würde somit für eine Teilpopulation der eingeschlossenen Studienteilnehmenden vergleichende Aussagen von Vutrisiran in Kombination mit Tafamidis gegenüber Tafamidis als Monotherapie ermöglichen. Die Daten für diese Teilpopulation legt der pharmazeutische Unternehmer trotz Aufforderung jedoch nicht gesondert aufbereitet vor. Dieses Vorgehen des pharmazeutischen Unternehmers wird kritisch gesehen.

Für Vutrisiran zur Behandlung von Erwachsenen mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie ist daher ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Tafamidis nicht belegt.