This Decision
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- D47 Sonstige Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Non-quantifiable
Inrebic
Fedratinib
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Negative effect with high certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Inrebic wird angewendet für die Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome bei erwachsenen Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind oder die mit Ruxolitinib behandelt wurden.
Patient group
Erwachsene Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind, zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fedratinib:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in Milzansprechen und Symptomansprechen |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Negative effect with high certainty of evidence | Nachteil in schweren UE CTCAE-Grad ≥ 3, Vor- und Nachteil bei UE von besonderem Interesse |
Active substance
Fedratinib
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Inrebic mit dem Wirkstoff Fedratinib.
Fedratinib wurde als Orphan Drug zugelassen.
In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden 2 Patientenpopulationen unterschieden:
Es liegen Daten der RCT JAKARTA (Fedratinib vs. Placebo) für die Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Aufgrund des Clinical Hold und dem damit verbundenen vorzeitigen Studienabbruch liegen zur Mortalität nur post hoc definierte Analysen mit kurzer Beobachtungsdauer vor. Insgesamt sind die Ergebnisse zum Gesamtüberleben wenig aussagekräftig. Statistisch zeigt sich kein Unterschied.
In der Kategorie Morbidität liegt unter Fedratinib-Behandlung ein Vorteil für den Endpunkt Milzansprechen vor, welcher verbunden mit dem Vorteil im Symptomansprechen (mittels MFSAF) als deutliche, klinisch relevante Verbesserung gewertet wird.
Bei den Nebenwirkungen wird ein Nachteil unter Fedratinib festgestellt.
Aufgrund relevanter Unsicherheiten und Limitationen, insbesondere bedingt durch den vorzeitigen Studienabbruch und die damit verbundenen kurzen Beobachtungszeiten sowie darüber hinaus durch den Komparator in der Studie JAKARTA, welcher nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet, kann trotz des bedeutsamen Vorteils in der Morbidität insgesamt keine Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgen.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Fedratinib wurde als Orphan Drug zugelassen.
In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden 2 Patientenpopulationen unterschieden:
- Erwachsene Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind, zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
- Erwachsene Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die mit Ruxolitinib behandelt wurden, zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
Es liegen Daten der RCT JAKARTA (Fedratinib vs. Placebo) für die Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Aufgrund des Clinical Hold und dem damit verbundenen vorzeitigen Studienabbruch liegen zur Mortalität nur post hoc definierte Analysen mit kurzer Beobachtungsdauer vor. Insgesamt sind die Ergebnisse zum Gesamtüberleben wenig aussagekräftig. Statistisch zeigt sich kein Unterschied.
In der Kategorie Morbidität liegt unter Fedratinib-Behandlung ein Vorteil für den Endpunkt Milzansprechen vor, welcher verbunden mit dem Vorteil im Symptomansprechen (mittels MFSAF) als deutliche, klinisch relevante Verbesserung gewertet wird.
Bei den Nebenwirkungen wird ein Nachteil unter Fedratinib festgestellt.
Aufgrund relevanter Unsicherheiten und Limitationen, insbesondere bedingt durch den vorzeitigen Studienabbruch und die damit verbundenen kurzen Beobachtungszeiten sowie darüber hinaus durch den Komparator in der Studie JAKARTA, welcher nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet, kann trotz des bedeutsamen Vorteils in der Morbidität insgesamt keine Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgen.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Decisions for Inrebic (2)
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- D47 Sonstige Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29