Dieser Beschluss
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- D47 Sonstige Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Nicht quantifizierbar
Inrebic
Fedratinib
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Inrebic wird angewendet für die Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome bei erwachsenen Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind oder die mit Ruxolitinib behandelt wurden.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind, zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fedratinib:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in Milzansprechen und Symptomansprechen |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Nachteil in schweren UE CTCAE-Grad ≥ 3, Vor- und Nachteil bei UE von besonderem Interesse |
Aktiver Wirkstoff
Fedratinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Inrebic mit dem Wirkstoff Fedratinib.
Fedratinib wurde als Orphan Drug zugelassen.
In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden 2 Patientenpopulationen unterschieden:
Es liegen Daten der RCT JAKARTA (Fedratinib vs. Placebo) für die Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Aufgrund des Clinical Hold und dem damit verbundenen vorzeitigen Studienabbruch liegen zur Mortalität nur post hoc definierte Analysen mit kurzer Beobachtungsdauer vor. Insgesamt sind die Ergebnisse zum Gesamtüberleben wenig aussagekräftig. Statistisch zeigt sich kein Unterschied.
In der Kategorie Morbidität liegt unter Fedratinib-Behandlung ein Vorteil für den Endpunkt Milzansprechen vor, welcher verbunden mit dem Vorteil im Symptomansprechen (mittels MFSAF) als deutliche, klinisch relevante Verbesserung gewertet wird.
Bei den Nebenwirkungen wird ein Nachteil unter Fedratinib festgestellt.
Aufgrund relevanter Unsicherheiten und Limitationen, insbesondere bedingt durch den vorzeitigen Studienabbruch und die damit verbundenen kurzen Beobachtungszeiten sowie darüber hinaus durch den Komparator in der Studie JAKARTA, welcher nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet, kann trotz des bedeutsamen Vorteils in der Morbidität insgesamt keine Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgen.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Fedratinib wurde als Orphan Drug zugelassen.
In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden 2 Patientenpopulationen unterschieden:
- Erwachsene Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind, zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
- Erwachsene Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die mit Ruxolitinib behandelt wurden, zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
Es liegen Daten der RCT JAKARTA (Fedratinib vs. Placebo) für die Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Aufgrund des Clinical Hold und dem damit verbundenen vorzeitigen Studienabbruch liegen zur Mortalität nur post hoc definierte Analysen mit kurzer Beobachtungsdauer vor. Insgesamt sind die Ergebnisse zum Gesamtüberleben wenig aussagekräftig. Statistisch zeigt sich kein Unterschied.
In der Kategorie Morbidität liegt unter Fedratinib-Behandlung ein Vorteil für den Endpunkt Milzansprechen vor, welcher verbunden mit dem Vorteil im Symptomansprechen (mittels MFSAF) als deutliche, klinisch relevante Verbesserung gewertet wird.
Bei den Nebenwirkungen wird ein Nachteil unter Fedratinib festgestellt.
Aufgrund relevanter Unsicherheiten und Limitationen, insbesondere bedingt durch den vorzeitigen Studienabbruch und die damit verbundenen kurzen Beobachtungszeiten sowie darüber hinaus durch den Komparator in der Studie JAKARTA, welcher nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet, kann trotz des bedeutsamen Vorteils in der Morbidität insgesamt keine Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgen.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Beschlüsse zu Inrebic (2)
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- D47 Sonstige Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026