This Decision
- G40 Epilepsie
Considerable
Fintepla
Fenfluramin
ATC group N03AX Andere Antiepileptika
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Fintepla wird angewendet bei Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika.
Patient group
Personen ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fenfluramin:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile in der Anfallsreduktion und in der Verbesserung des Gesundheitszustands |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Für Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) und Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI): Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede; Für schwere unerwünschte Ereignisse (Schwere UE) und Unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch der Studienmedikation führten: Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Fintepla“ mit dem bekannten Wirkstoff Fenfluramin.
Fintepla wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs Studie 1 und Studie 1504 vor, in denen Fenfluramin mit Placebo verglichen wurde.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
Für die Häufigkeit konvulsiver Anfälle und die Reduktion konvulsiver Anfälle um 75%, 50% und 25% zeigten sich statistisch signifikante und relevante Vorteile von Fenfluramin. Die Ergebnisse zum Gesundheitszustand (CGI-I) unterstützen das Ergebnis.
In der Lebensqualität ergaben sich insgesamt keine statistisch signifikanten Unterschiede (PedsQL-Fragebogen).
Aus den Ergebnissen zu der Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich für Schwerwiegende UE und UE von besonderem Interesse keine signifikanten Unterschiede feststellen.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da keine Daten zu erwachsenen Patienten vorgelegt wurden, die Studiendauer für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz und die Größe der Studienpopulation als klein anzusehen ist.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt.
Fintepla wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs Studie 1 und Studie 1504 vor, in denen Fenfluramin mit Placebo verglichen wurde.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
Für die Häufigkeit konvulsiver Anfälle und die Reduktion konvulsiver Anfälle um 75%, 50% und 25% zeigten sich statistisch signifikante und relevante Vorteile von Fenfluramin. Die Ergebnisse zum Gesundheitszustand (CGI-I) unterstützen das Ergebnis.
In der Lebensqualität ergaben sich insgesamt keine statistisch signifikanten Unterschiede (PedsQL-Fragebogen).
Aus den Ergebnissen zu der Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich für Schwerwiegende UE und UE von besonderem Interesse keine signifikanten Unterschiede feststellen.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da keine Daten zu erwachsenen Patienten vorgelegt wurden, die Studiendauer für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz und die Größe der Studienpopulation als klein anzusehen ist.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt.
Decisions for Fintepla (2)
- G40 Epilepsie
Considerable
Data status: 2026-10-29