Dieser Beschluss
- G40 Epilepsie
Beträchtlich
Fintepla
Fenfluramin
ATC-Gruppe N03AX Andere Antiepileptika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
BeträchtlichAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Fintepla wird angewendet bei Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika.
Patientengruppe
Personen ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fenfluramin:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in der Anfallsreduktion und in der Verbesserung des Gesundheitszustands |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Für Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) und Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI): Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede; Für schwere unerwünschte Ereignisse (Schwere UE) und Unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch der Studienmedikation führten: Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Fenfluramin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Fintepla“ mit dem bekannten Wirkstoff Fenfluramin.
Fintepla wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs Studie 1 und Studie 1504 vor, in denen Fenfluramin mit Placebo verglichen wurde.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
Für die Häufigkeit konvulsiver Anfälle und die Reduktion konvulsiver Anfälle um 75%, 50% und 25% zeigten sich statistisch signifikante und relevante Vorteile von Fenfluramin. Die Ergebnisse zum Gesundheitszustand (CGI-I) unterstützen das Ergebnis.
In der Lebensqualität ergaben sich insgesamt keine statistisch signifikanten Unterschiede (PedsQL-Fragebogen).
Aus den Ergebnissen zu der Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich für Schwerwiegende UE und UE von besonderem Interesse keine signifikanten Unterschiede feststellen.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da keine Daten zu erwachsenen Patienten vorgelegt wurden, die Studiendauer für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz und die Größe der Studienpopulation als klein anzusehen ist.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt.
Fintepla wurde als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCTs Studie 1 und Studie 1504 vor, in denen Fenfluramin mit Placebo verglichen wurde.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
Für die Häufigkeit konvulsiver Anfälle und die Reduktion konvulsiver Anfälle um 75%, 50% und 25% zeigten sich statistisch signifikante und relevante Vorteile von Fenfluramin. Die Ergebnisse zum Gesundheitszustand (CGI-I) unterstützen das Ergebnis.
In der Lebensqualität ergaben sich insgesamt keine statistisch signifikanten Unterschiede (PedsQL-Fragebogen).
Aus den Ergebnissen zu der Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich für Schwerwiegende UE und UE von besonderem Interesse keine signifikanten Unterschiede feststellen.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da keine Daten zu erwachsenen Patienten vorgelegt wurden, die Studiendauer für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz und die Größe der Studienpopulation als klein anzusehen ist.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt.
Beschlüsse zu Fintepla (2)
- G40 Epilepsie
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026