Dieser Beschluss
- G40 Epilepsie
Beträchtlich
Fintepla
Fenfluramin
ATC-Gruppe N03AX Andere Antiepileptika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
BeträchtlichAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Fintepla wird angewendet bei Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika.
Patientengruppe
Personen ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fenfluramin als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in der Anfallsreduktion und in der Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, im Detail Nachteile in den spezifischen UEs Infektionen und parasitäre Erkrankungen sowie verminderter Appetit |
Aktiver Wirkstoff
Fenfluramin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fenfluramin.
Fintepla wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCT Studie 1601 vor, in der Fenfluramin über einen Zeitraum von 14 Wochen gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Studie trat ein Todesfall im Interventionsarm auf.
Für den Morbiditätsendpunkt „motorische Anfälle“ zeigte sich sowohl in der Veränderung der Häufigkeit (normiert auf 28 Tage) als auch im Anteil der Personen mit einer Reduktion der Anfallshäufigkeit um > 0 %, ≥ 25 % und ≥ 50 % jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Fenfluramin gegenüber Placebo. Ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Fenfluramin konnte zudem auch im Endpunkt „Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks (CGI-I)“ beobachtet werden. Insgesamt werden die gezeigten Vorteile im Ausmaß als beträchtlich bewertet.
Für die Endpunktkategorie Lebensqualität ergaben sich insgesamt keine statistisch signifikanten Unterschiede (QOLCE -Fragebogen) zwischen der Behandlung mit Fenfluramin und Placebo.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigten sich weder bei den schweren und noch bei den schwerwiegenden UE statistisch signifikante Unterschiede zwischen Fenfluramin und Placebo.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da die Studiendauer für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz anzusehen ist und die Nachhaltigkeit der Effekte sowie Langzeiteffekte zur Sicherheit von Fenfluramin insbesondere im Hinblick auf das Risiko des Auftretens kardiovaskulärer Nebenwirkungen nicht abschließend beurteilt werden können.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen für Fenfluramin festgestellt.
Fintepla wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Behandlung von Patienten ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der RCT Studie 1601 vor, in der Fenfluramin über einen Zeitraum von 14 Wochen gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Studie trat ein Todesfall im Interventionsarm auf.
Für den Morbiditätsendpunkt „motorische Anfälle“ zeigte sich sowohl in der Veränderung der Häufigkeit (normiert auf 28 Tage) als auch im Anteil der Personen mit einer Reduktion der Anfallshäufigkeit um > 0 %, ≥ 25 % und ≥ 50 % jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Fenfluramin gegenüber Placebo. Ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Fenfluramin konnte zudem auch im Endpunkt „Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks (CGI-I)“ beobachtet werden. Insgesamt werden die gezeigten Vorteile im Ausmaß als beträchtlich bewertet.
Für die Endpunktkategorie Lebensqualität ergaben sich insgesamt keine statistisch signifikanten Unterschiede (QOLCE -Fragebogen) zwischen der Behandlung mit Fenfluramin und Placebo.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigten sich weder bei den schweren und noch bei den schwerwiegenden UE statistisch signifikante Unterschiede zwischen Fenfluramin und Placebo.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da die Studiendauer für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz anzusehen ist und die Nachhaltigkeit der Effekte sowie Langzeiteffekte zur Sicherheit von Fenfluramin insbesondere im Hinblick auf das Risiko des Auftretens kardiovaskulärer Nebenwirkungen nicht abschließend beurteilt werden können.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen für Fenfluramin festgestellt.
Beschlüsse zu Fintepla (2)
- G40 Epilepsie
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026