This Decision
- N18 Chronische Nierenkrankheit
- E83 Störungen des Mineralstoffwechsels
Not proven
Velphoro
Sucroferric Oxyhydroxide
ATC group V03AE Mittel zur Behandlung der Hyperkaliämie und Hyperphosphatämie
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- No data are available
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit CKD-Stadium 4 - 5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt.
Patient group
Kinder und Jugendliche ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4 - 5 (definiert durch eine GFR < 30 ml/ min/ 1,73 m²) oder dialysepflichtiger CKD
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Sucroferric Oxyhydroxide
Appropriate comparator therapy
Eine Therapie nach Maßgabe des Arztes. Neben Sevelamercarbonat stellen auch Kalzium-haltige Phosphatbinder (alleine oder in Kombination) geeignete Komparatoren für die vorliegende Nutzenbewertung im Rahmen einer Therapie nach Maßgabe des Arztes dar. Im vorliegenden Anwendungsgebiet sind jedoch Sevelamercarbonat für Kinder unter 6 Jahren oder mit einer Körperoberfläche ≤ 0,75 m² sowie Kalzium-haltige Phosphatbinder nicht zugelassen.
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Sucroferric Oxyhydroxide.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4-5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss eine Therapie nach Maßgabe des Arztes bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie PA-CL-PED-01 vor, in der Sucroferric Oxyhydroxide mit Kalziumazetat verglichen wurde. Die Studiendaten sind für die Nutzenbewertung im vorliegenden Anwendungsgebiet jedoch aus mehreren Gründen nicht verwertbar.
In der Studie PA-CL-PED-01 kam es zu einer hohen und zwischen Interventions- und Vergleichsarm unterschiedlichen Rate an frühen Therapieabbrüchen, so dass insgesamt deutlich weniger als 50% der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen über den bei chronischen Erkrankungen erforderlichen Zeitraum von mindestens 24 Wochen behandelt und ausgewertet werden konnten. Gründe für die hohe Rate an Therapieabbrüchen waren insbesondere das Auftreten von unerwünschten Ereignissen.
Zudem wurden in der vorgelegten Studie keine patientenrelevanten Endpunkte zur Morbidität oder Lebensqualität erhoben.
Des Weiteren wird aufgrund des Single-Komparator-Designs mit Kalziumazetat die Zielpopulation des neuen Anwendungsgebiets nicht vollständig abgebildet.
In der Gesamtschau kommt der G-BA daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Aufgrund der vorliegenden Daten sind Aussagen zum Zusatznutzen nur gegenüber Kalziumazetat möglich.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4-5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss eine Therapie nach Maßgabe des Arztes bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie PA-CL-PED-01 vor, in der Sucroferric Oxyhydroxide mit Kalziumazetat verglichen wurde. Die Studiendaten sind für die Nutzenbewertung im vorliegenden Anwendungsgebiet jedoch aus mehreren Gründen nicht verwertbar.
In der Studie PA-CL-PED-01 kam es zu einer hohen und zwischen Interventions- und Vergleichsarm unterschiedlichen Rate an frühen Therapieabbrüchen, so dass insgesamt deutlich weniger als 50% der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen über den bei chronischen Erkrankungen erforderlichen Zeitraum von mindestens 24 Wochen behandelt und ausgewertet werden konnten. Gründe für die hohe Rate an Therapieabbrüchen waren insbesondere das Auftreten von unerwünschten Ereignissen.
Zudem wurden in der vorgelegten Studie keine patientenrelevanten Endpunkte zur Morbidität oder Lebensqualität erhoben.
Des Weiteren wird aufgrund des Single-Komparator-Designs mit Kalziumazetat die Zielpopulation des neuen Anwendungsgebiets nicht vollständig abgebildet.
In der Gesamtschau kommt der G-BA daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Aufgrund der vorliegenden Daten sind Aussagen zum Zusatznutzen nur gegenüber Kalziumazetat möglich.
Decisions for Velphoro (2)
- N18 Chronische Nierenkrankheit
Not proven
Data status: 2026-10-29