Dieser Beschluss
- N18 Chronische Nierenkrankheit
- E83 Störungen des Mineralstoffwechsels
Ist nicht belegt
Velphoro
Sucroferric Oxyhydroxide
ATC-Gruppe V03AE Mittel zur Behandlung der Hyperkaliämie und Hyperphosphatämie
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Es liegen keine Daten vor
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit CKD-Stadium 4 - 5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt.
Patientengruppe
Kinder und Jugendliche ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4 - 5 (definiert durch eine GFR < 30 ml/ min/ 1,73 m²) oder dialysepflichtiger CKD
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Sucroferric Oxyhydroxide
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine Therapie nach Maßgabe des Arztes. Neben Sevelamercarbonat stellen auch Kalzium-haltige Phosphatbinder (alleine oder in Kombination) geeignete Komparatoren für die vorliegende Nutzenbewertung im Rahmen einer Therapie nach Maßgabe des Arztes dar. Im vorliegenden Anwendungsgebiet sind jedoch Sevelamercarbonat für Kinder unter 6 Jahren oder mit einer Körperoberfläche ≤ 0,75 m² sowie Kalzium-haltige Phosphatbinder nicht zugelassen.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Sucroferric Oxyhydroxide.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4-5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss eine Therapie nach Maßgabe des Arztes bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie PA-CL-PED-01 vor, in der Sucroferric Oxyhydroxide mit Kalziumazetat verglichen wurde. Die Studiendaten sind für die Nutzenbewertung im vorliegenden Anwendungsgebiet jedoch aus mehreren Gründen nicht verwertbar.
In der Studie PA-CL-PED-01 kam es zu einer hohen und zwischen Interventions- und Vergleichsarm unterschiedlichen Rate an frühen Therapieabbrüchen, so dass insgesamt deutlich weniger als 50% der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen über den bei chronischen Erkrankungen erforderlichen Zeitraum von mindestens 24 Wochen behandelt und ausgewertet werden konnten. Gründe für die hohe Rate an Therapieabbrüchen waren insbesondere das Auftreten von unerwünschten Ereignissen.
Zudem wurden in der vorgelegten Studie keine patientenrelevanten Endpunkte zur Morbidität oder Lebensqualität erhoben.
Des Weiteren wird aufgrund des Single-Komparator-Designs mit Kalziumazetat die Zielpopulation des neuen Anwendungsgebiets nicht vollständig abgebildet.
In der Gesamtschau kommt der G-BA daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Aufgrund der vorliegenden Daten sind Aussagen zum Zusatznutzen nur gegenüber Kalziumazetat möglich.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4-5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss eine Therapie nach Maßgabe des Arztes bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie PA-CL-PED-01 vor, in der Sucroferric Oxyhydroxide mit Kalziumazetat verglichen wurde. Die Studiendaten sind für die Nutzenbewertung im vorliegenden Anwendungsgebiet jedoch aus mehreren Gründen nicht verwertbar.
In der Studie PA-CL-PED-01 kam es zu einer hohen und zwischen Interventions- und Vergleichsarm unterschiedlichen Rate an frühen Therapieabbrüchen, so dass insgesamt deutlich weniger als 50% der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen über den bei chronischen Erkrankungen erforderlichen Zeitraum von mindestens 24 Wochen behandelt und ausgewertet werden konnten. Gründe für die hohe Rate an Therapieabbrüchen waren insbesondere das Auftreten von unerwünschten Ereignissen.
Zudem wurden in der vorgelegten Studie keine patientenrelevanten Endpunkte zur Morbidität oder Lebensqualität erhoben.
Des Weiteren wird aufgrund des Single-Komparator-Designs mit Kalziumazetat die Zielpopulation des neuen Anwendungsgebiets nicht vollständig abgebildet.
In der Gesamtschau kommt der G-BA daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Aufgrund der vorliegenden Daten sind Aussagen zum Zusatznutzen nur gegenüber Kalziumazetat möglich.
Beschlüsse zu Velphoro (2)
- N18 Chronische Nierenkrankheit
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026