AMNOG ResultsDeutsch

Vyndaqel

Tafamidis

ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem

  • Orphan medicinal product
  • Marketing authorization in exceptional circumstances

Decision dated 2021-05-20 · Open G-BA decision · 2 Decisions for Vyndaqel · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Result at a glance

Added benefit

Not proven
Mortality
Morbidity
Quality of life
Adverse effects
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern

Patient group

Erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Zusatznutzen ist nicht belegt
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor.

Active substance

Tafamidis

Appropriate comparator therapy

Patisiran

ICD codes

Diagnoses

  • Amyloidose
  • Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose
  • Nichtneuropathische heredofamiliäre Amyloidose
  • Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose
  • Hereditäre Transthyretin-Amyloidose
  • Lokalisierte Amyloidose
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tafamidis aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern“.

Vyndaqel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Patisiran bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legt mit dem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens keine direkt-vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen. Somit liegen für die Bewertung des Zusatznutzens von Tafamidis keine geeigneten Daten vor. In der Gesamtschau ist für erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 der Zusatznutzen für Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

Decisions for Vyndaqel (2)

  1. This Decision

    • E85 Amyloidose
    Not proven
    • E85 Amyloidose
    Considerable

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29