This Decision
- E85 Amyloidose
Considerable
Vyndaqel
Tafamidis
ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with high certainty of evidence
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Patient group
Erwachsene Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Tafamidis gegenüber Best-Supportive-Care:
Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen
Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der Gesamtmortalität. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil bei der Hospitalisierung, Vorteil in der Gehfähigkeit, Vorteil im Gesundheitszustand |
| Quality of life | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteil in der Lebensqualität |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Tafamidis
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tafamidis aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)“.
Vyndaqel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der pivotalen, zulassungsbegründenden Phase-III-RCT ATTR-ACT mit Ergebnissen zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und zu Nebenwirkungen über 30 Monate vor.
In der Kategorie der Mortalität zeigt sich für die Gesamtmortalität ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten einer Behandlung mit Tafamidis. Auch in dem ergänzend berücksichtigten Endpunkt „kardiovaskulär bedingte Mortalität“ ergibt sich ein statistisch signifikanter Vorteil für Tafamidis gegenüber BSC.
In der Kategorie der Morbidität ergibt sich für den patientenrelevanten Endpunkt Gehfähigkeit (6MWT) ein statistisch signifikanter Vorteil für Tafamidis, der sich in seinem Ausmaß nicht abschließend beurteilen lässt. Für den Gesundheitszustand (EQ-5D-VAS) lässt sich ein statistisch signifikanter, klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Tafamidis ableiten. Darüber hinaus wird im Morbiditätsendpunkt „Hospitalisierungen“ insgesamt ein Vorteil für Tafamidis gesehen, der aber durch die vorhandene Effektmodifikation durch das Merkmal NYHA-Klassifikation (Klasse I + II vs. Klasse III) relativiert wird.
In der Kategorie der Lebensqualität resultiert für Tafamidis gegenüber BSC ein deutlicher statistisch signifikanter Vorteil, der sich insbesondere auch in der Responderanalyse zur 15%-Skalenspannbreite abbildet. Insgesamt liegt hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein bedeutsamer Vorteil vor.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Gesamtraten keine relevanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Zusammenfassend wird für erwachsene Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) aufgrund der in drei Kategorien vorhandenen, Vorteile von Tafamidis gegenüber BSC ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen abgeleitet.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)“.
Vyndaqel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der pivotalen, zulassungsbegründenden Phase-III-RCT ATTR-ACT mit Ergebnissen zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und zu Nebenwirkungen über 30 Monate vor.
In der Kategorie der Mortalität zeigt sich für die Gesamtmortalität ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten einer Behandlung mit Tafamidis. Auch in dem ergänzend berücksichtigten Endpunkt „kardiovaskulär bedingte Mortalität“ ergibt sich ein statistisch signifikanter Vorteil für Tafamidis gegenüber BSC.
In der Kategorie der Morbidität ergibt sich für den patientenrelevanten Endpunkt Gehfähigkeit (6MWT) ein statistisch signifikanter Vorteil für Tafamidis, der sich in seinem Ausmaß nicht abschließend beurteilen lässt. Für den Gesundheitszustand (EQ-5D-VAS) lässt sich ein statistisch signifikanter, klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Tafamidis ableiten. Darüber hinaus wird im Morbiditätsendpunkt „Hospitalisierungen“ insgesamt ein Vorteil für Tafamidis gesehen, der aber durch die vorhandene Effektmodifikation durch das Merkmal NYHA-Klassifikation (Klasse I + II vs. Klasse III) relativiert wird.
In der Kategorie der Lebensqualität resultiert für Tafamidis gegenüber BSC ein deutlicher statistisch signifikanter Vorteil, der sich insbesondere auch in der Responderanalyse zur 15%-Skalenspannbreite abbildet. Insgesamt liegt hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein bedeutsamer Vorteil vor.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Gesamtraten keine relevanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Zusammenfassend wird für erwachsene Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) aufgrund der in drei Kategorien vorhandenen, Vorteile von Tafamidis gegenüber BSC ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen abgeleitet.
Decisions for Vyndaqel (2)
- E85 Amyloidose
Not proven
Data status: 2026-10-29