Dieser Beschluss
- E85 Amyloidose
Ist nicht belegt
Vyndaqel
Tafamidis
ATC-Gruppe N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Es liegen keine Daten vor
- Morbidität
- Es liegen keine Daten vor
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Es liegen keine Daten vor
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Zusatznutzen ist nicht belegt
Zusatznutzen ist nicht belegt
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Tafamidis
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Patisiran
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tafamidis aufgrund der Überschreitung der 50 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern“.
Vyndaqel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Patisiran bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legt mit dem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens keine direkt-vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen. Somit liegen für die Bewertung des Zusatznutzens von Tafamidis keine geeigneten Daten vor. In der Gesamtschau ist für erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 der Zusatznutzen für Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern“.
Vyndaqel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Patisiran bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legt mit dem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens keine direkt-vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen. Somit liegen für die Bewertung des Zusatznutzens von Tafamidis keine geeigneten Daten vor. In der Gesamtschau ist für erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 der Zusatznutzen für Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Beschlüsse zu Vyndaqel (2)
- E85 Amyloidose
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026