Daurismo
Glasdegib
ATC group L01XJ Hedgehog-Signalweg-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Daurismo wird angewendet in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC, lowdose cytarabine) für die Behandlung von neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) bei erwachsenen Patienten, die nicht für eine Standard- Induktionschemotherapie infrage kommen.
Patient group
Erwachsene Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Glasdegib in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC):
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Keine patientenrelevanten Daten |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten zur Lebensqualität vor |
| Adverse effects | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil bei Therapieabbruch aufgrund von UE |
Active substance
Glasdegib
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Show all 14 ICD codes
Diagnoses
Show all 14 diagnoses
- AML M5
- AML M4
- Akute Monoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität in kompletter Remission
- AML M3
- Akute Erythroleukämie in kompletter Remission
- Akute myelomonozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute promyelozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie, M7
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität
- Akute Megakaryoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Daurismo mit dem Wirkstoff Glasdegib. Glasdegib wurde als Orphan Drug zugelassen. Glasdegib ist in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC, lowdose cytarabine) für die Behandlung von neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) bei erwachsenen Patienten, die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, teils randomisiert-kontrollierten Phase Ib/II-Studie B1371003 vor, in der Glasdegib + LDAC mit LDAC verglichen wurde. Relevant für die Nutzenbewertung ist die zulassungskonforme Subpopulation des Phase-II Teils der Studie.
Ergebnisse liegen zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Im Gesamtüberleben zeigt sich ein deutlicher Vorteil für Glasdegib + LDAC, der vor dem Hintergrund der bekannten schlechten Prognose für die Patienten im Anwendungsgebiet als beträchtlich gewertet wird.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zur Morbidität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der vorliegenden Studie nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lässt sich für Glasdegib + LDAC im Vergleich zu LDAC ein Vorteil im Endpunkt Abbruch aufgrund von UE ableiten.
Unsicherheiten ergeben sich aufgrund des offenen Studiendesigns, infolge von Imbalancen beim Risikoprofil zwischen den Behandlungsarmen, der vergleichsweise kurzen Behandlungsdauer von LDAC im Komparator-Arm sowie fehlender Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
In der Gesamtbewertung der vorliegenden Ergebnisse zu den patientenrelevanten Endpunkten stellt der G-BA für Glasdegib in Kombination mit LDAC zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, teils randomisiert-kontrollierten Phase Ib/II-Studie B1371003 vor, in der Glasdegib + LDAC mit LDAC verglichen wurde. Relevant für die Nutzenbewertung ist die zulassungskonforme Subpopulation des Phase-II Teils der Studie.
Ergebnisse liegen zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Im Gesamtüberleben zeigt sich ein deutlicher Vorteil für Glasdegib + LDAC, der vor dem Hintergrund der bekannten schlechten Prognose für die Patienten im Anwendungsgebiet als beträchtlich gewertet wird.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zur Morbidität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der vorliegenden Studie nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lässt sich für Glasdegib + LDAC im Vergleich zu LDAC ein Vorteil im Endpunkt Abbruch aufgrund von UE ableiten.
Unsicherheiten ergeben sich aufgrund des offenen Studiendesigns, infolge von Imbalancen beim Risikoprofil zwischen den Behandlungsarmen, der vergleichsweise kurzen Behandlungsdauer von LDAC im Komparator-Arm sowie fehlender Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
In der Gesamtbewertung der vorliegenden Ergebnisse zu den patientenrelevanten Endpunkten stellt der G-BA für Glasdegib in Kombination mit LDAC zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Data status: 2026-10-29