Daurismo
Glasdegib
ATC-Gruppe L01XJ Hedgehog-Signalweg-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
BeträchtlichAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Daurismo wird angewendet in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC, lowdose cytarabine) für die Behandlung von neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) bei erwachsenen Patienten, die nicht für eine Standard- Induktionschemotherapie infrage kommen.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Glasdegib in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC):
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Keine patientenrelevanten Daten |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten zur Lebensqualität vor |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil bei Therapieabbruch aufgrund von UE |
Aktiver Wirkstoff
Glasdegib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Alle 14 ICD-Codes anzeigen
Diagnosen
Alle 14 Diagnosen anzeigen
- AML M5
- AML M4
- Akute Monoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität in kompletter Remission
- AML M3
- Akute Erythroleukämie in kompletter Remission
- Akute myelomonozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute promyelozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie, M7
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität
- Akute Megakaryoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Daurismo mit dem Wirkstoff Glasdegib. Glasdegib wurde als Orphan Drug zugelassen. Glasdegib ist in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC, lowdose cytarabine) für die Behandlung von neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) bei erwachsenen Patienten, die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, teils randomisiert-kontrollierten Phase Ib/II-Studie B1371003 vor, in der Glasdegib + LDAC mit LDAC verglichen wurde. Relevant für die Nutzenbewertung ist die zulassungskonforme Subpopulation des Phase-II Teils der Studie.
Ergebnisse liegen zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Im Gesamtüberleben zeigt sich ein deutlicher Vorteil für Glasdegib + LDAC, der vor dem Hintergrund der bekannten schlechten Prognose für die Patienten im Anwendungsgebiet als beträchtlich gewertet wird.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zur Morbidität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der vorliegenden Studie nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lässt sich für Glasdegib + LDAC im Vergleich zu LDAC ein Vorteil im Endpunkt Abbruch aufgrund von UE ableiten.
Unsicherheiten ergeben sich aufgrund des offenen Studiendesigns, infolge von Imbalancen beim Risikoprofil zwischen den Behandlungsarmen, der vergleichsweise kurzen Behandlungsdauer von LDAC im Komparator-Arm sowie fehlender Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
In der Gesamtbewertung der vorliegenden Ergebnisse zu den patientenrelevanten Endpunkten stellt der G-BA für Glasdegib in Kombination mit LDAC zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, teils randomisiert-kontrollierten Phase Ib/II-Studie B1371003 vor, in der Glasdegib + LDAC mit LDAC verglichen wurde. Relevant für die Nutzenbewertung ist die zulassungskonforme Subpopulation des Phase-II Teils der Studie.
Ergebnisse liegen zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Im Gesamtüberleben zeigt sich ein deutlicher Vorteil für Glasdegib + LDAC, der vor dem Hintergrund der bekannten schlechten Prognose für die Patienten im Anwendungsgebiet als beträchtlich gewertet wird.
In der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zur Morbidität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der vorliegenden Studie nicht erhoben.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lässt sich für Glasdegib + LDAC im Vergleich zu LDAC ein Vorteil im Endpunkt Abbruch aufgrund von UE ableiten.
Unsicherheiten ergeben sich aufgrund des offenen Studiendesigns, infolge von Imbalancen beim Risikoprofil zwischen den Behandlungsarmen, der vergleichsweise kurzen Behandlungsdauer von LDAC im Komparator-Arm sowie fehlender Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
In der Gesamtbewertung der vorliegenden Ergebnisse zu den patientenrelevanten Endpunkten stellt der G-BA für Glasdegib in Kombination mit LDAC zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Datenstand: 29.10.2026