Xospata
Gilteritinib
ATC group L01EX Andere Proteinkinase-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Xospata ist angezeigt als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer FLT3-Mutation (siehe Abschnitte 4.2 und 5.1)
Patient group
Erwachsene Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer FLT3-Mutation
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Gilteritinib:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Keine verwertbaren Daten. |
| Quality of life | Not assessable | Keine verwertbaren Daten. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Kein relevanter Unterschied. |
Active substance
Gilteritinib
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Show all 14 ICD codes
Diagnoses
Show all 14 diagnoses
- Akute Megakaryoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie
- Akute myeloische Leukämie in kompletter Remission
- AML M5
- AML M4
- Akute Monoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie in kompletter Remission
- Akute myelomonozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie
- AML M3
- Akute myeloische Leukämie, M7
- Akute promyelozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „XOSPATA“ mit dem Wirkstoff Gilteritinib. XOSPATA wurde als Orphan Drug zugelassen und wird als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer FLT3-Mutation eingesetzt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die offene, randomisierte, Phase-III-Studie ADMIRAL vor, in der Gilteritinib mit einer Salvage-Chemotherapie verglichen wird. Die Studie ADMIRAL ist für die Nutzenbewertung geeignet. Die Analyse des finalen Datenschnittes der derzeit noch laufenden Studie ermöglicht Aussagen für die Endpunktkategorien Gesamtüberleben (Mortalität), Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen.
Beim Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich ein statistisch signifikanter und zugleich moderater Vorteil von Gilteritinib gegenüber einer Salvage-Chemotherapie. Zu patientenberichteten Ergebnissen der Morbidität und der Lebensqualität liegen keine validen Daten vor. Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich in der Gesamtbetrachtung für Gilteritinib keine Aussagen für einen Zusatznutzen oder Schaden ableiten.
Der G-BA stellt aufgrund des relevanten Vorteils in der Kategorie Mortalität einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Unsicherheiten für alle Endpunkte ausgenommen des Gesamtüberlebens ergeben sich insbesondere aufgrund der kurzen Beobachtungsdauer im Vergleichsarm, aufgrund derer vergleichende Daten nur für die ersten 2 Monate der Therapie bewertet werden können. Zudem ergeben sich weitere Unsicherheiten aufgrund der hohen Anzahl fehlender Daten und Zensierungen insbesondere im Kontrollarm. Weiterhin verbleiben Unsicherheiten aufgrund fehlender vergleichender Daten für die Wirksamkeit von Gilteritinib bei Patienten mit > 1 Vortherapie und bei der Weiterführung der Therapie nach einer HSZT. Aus diesen Gründen kann in Bezug auf die Aussagesicherheit nur ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen abgeleitet werden.
Im Ergebnis stellt der G-BA fest, dass in der Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML mit einer FLT3-Mutation für Gilteritinib ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen im Vergleich zu einer Salvage-Chemotherapie vorliegt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die offene, randomisierte, Phase-III-Studie ADMIRAL vor, in der Gilteritinib mit einer Salvage-Chemotherapie verglichen wird. Die Studie ADMIRAL ist für die Nutzenbewertung geeignet. Die Analyse des finalen Datenschnittes der derzeit noch laufenden Studie ermöglicht Aussagen für die Endpunktkategorien Gesamtüberleben (Mortalität), Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen.
Beim Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich ein statistisch signifikanter und zugleich moderater Vorteil von Gilteritinib gegenüber einer Salvage-Chemotherapie. Zu patientenberichteten Ergebnissen der Morbidität und der Lebensqualität liegen keine validen Daten vor. Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich in der Gesamtbetrachtung für Gilteritinib keine Aussagen für einen Zusatznutzen oder Schaden ableiten.
Der G-BA stellt aufgrund des relevanten Vorteils in der Kategorie Mortalität einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Unsicherheiten für alle Endpunkte ausgenommen des Gesamtüberlebens ergeben sich insbesondere aufgrund der kurzen Beobachtungsdauer im Vergleichsarm, aufgrund derer vergleichende Daten nur für die ersten 2 Monate der Therapie bewertet werden können. Zudem ergeben sich weitere Unsicherheiten aufgrund der hohen Anzahl fehlender Daten und Zensierungen insbesondere im Kontrollarm. Weiterhin verbleiben Unsicherheiten aufgrund fehlender vergleichender Daten für die Wirksamkeit von Gilteritinib bei Patienten mit > 1 Vortherapie und bei der Weiterführung der Therapie nach einer HSZT. Aus diesen Gründen kann in Bezug auf die Aussagesicherheit nur ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen abgeleitet werden.
Im Ergebnis stellt der G-BA fest, dass in der Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML mit einer FLT3-Mutation für Gilteritinib ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen im Vergleich zu einer Salvage-Chemotherapie vorliegt.
Data status: 2026-10-29