Xospata

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „XOSPATA“ mit dem Wirkstoff Gilteritinib. XOSPATA wurde als Orphan Drug zugelassen und wird als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer FLT3-Mutation eingesetzt.

Der pharmazeutische Unternehmer legt die offene, randomisierte, Phase-III-Studie ADMIRAL vor, in der Gilteritinib mit einer Salvage-Chemotherapie verglichen wird. Die Studie ADMIRAL ist für die Nutzenbewertung geeignet. Die Analyse des finalen Datenschnittes der derzeit noch laufenden Studie ermöglicht Aussagen für die Endpunktkategorien Gesamtüberleben (Mortalität), Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen.

Beim Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich ein statistisch signifikanter und zugleich moderater Vorteil von Gilteritinib gegenüber einer Salvage-Chemotherapie. Zu patientenberichteten Ergebnissen der Morbidität und der Lebensqualität liegen keine validen Daten vor. Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen lassen sich in der Gesamtbetrachtung für Gilteritinib keine Aussagen für einen Zusatznutzen oder Schaden ableiten.

Der G-BA stellt aufgrund des relevanten Vorteils in der Kategorie Mortalität einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Unsicherheiten für alle Endpunkte ausgenommen des Gesamtüberlebens ergeben sich insbesondere aufgrund der kurzen Beobachtungsdauer im Vergleichsarm, aufgrund derer vergleichende Daten nur für die ersten 2 Monate der Therapie bewertet werden können. Zudem ergeben sich weitere Unsicherheiten aufgrund der hohen Anzahl fehlender Daten und Zensierungen insbesondere im Kontrollarm. Weiterhin verbleiben Unsicherheiten aufgrund fehlender vergleichender Daten für die Wirksamkeit von Gilteritinib bei Patienten mit > 1 Vortherapie und bei der Weiterführung der Therapie nach einer HSZT. Aus diesen Gründen kann in Bezug auf die Aussagesicherheit nur ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen abgeleitet werden.

Im Ergebnis stellt der G-BA fest, dass in der Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML mit einer FLT3-Mutation für Gilteritinib ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen im Vergleich zu einer Salvage-Chemotherapie vorliegt.