Vyxeos liposomal
Daunorubicin/Cytarabin
ATC group L01XY Kombinationen von antineoplastischen Mitteln
Result at a glance
Added benefit
Considerable- Mortality
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Negative effect with low or unclear certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Vyxeos ist indiziert zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC).
Patient group
Erwachsene mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens von Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung):
beträchtlich
beträchtlich
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Negative effect with low or unclear certainty of evidence | Nachteil im Endpunkt schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE). |
Active substance
Daunorubicin/Cytarabin
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Show all 14 ICD codes
Diagnoses
Show all 14 diagnoses
- AML M5
- Akute myeloische Leukämie in kompletter Remission
- Akute Monoblastenleukämie in kompletter Remission
- AML M4
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität in kompletter Remission
- AML M3
- Akute myeloische Leukämie
- Akute myelomonozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie, M7
- Akute Erythroleukämie in kompletter Remission
- Akute promyelozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität
- Akute Megakaryoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Vyxeos“ mit dem Wirkstoff „Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung)“ in dem Anwendungsgebiet „Zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC).“
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Für die Nutzenbewertung wurden vom pharmazeutischen Unternehmer die Ergebnisse aus der pivotalen Zulassungsstudie CLTR0310-301 vorgelegt. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, offene Studie mit insgesamt 309 Patienten, in der Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) mit Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) verglichen wurde.
In der Studie zeigte sich eine statistisch signifikante Verlängerung im Gesamtüberleben der Patienten, die in der vorliegenden Bewertung im Ausmaß als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Aus den vorliegenden Ergebnissen zu dem Morbiditätsendpunkt „Ereignisfreies Überleben“ lässt sich keine ausreichend sichere Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Für den Morbiditätsendpunkt „Remissionsdauer“ zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie keine Daten erhoben.
Bei den Ergebnissen zu Nebenwirkungen stellt sich ein Anhaltspunkt für einen Nachteil aufgrund der Daten zu den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) dar, bei denen allerdings von einer relevanten Verzerrung tendenziell zuungunsten des Interventionsarmes der Studie ausgegangen wird. Insgesamt wird in der vorliegenden Bewertung nicht von einem derart bedeutsamen Nachteil bei den Nebenwirkungen ausgegangen, der gegenüber den Ergebnissen zu anderen patientenrelevanten Endpunkten abzuwägen wäre.
In der Gesamtschau wird vom G-BA ein im Ausmaß beträchtlicher Zusatznutzen für Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) im Vergleich zu Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) festgestellt.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Für die Nutzenbewertung wurden vom pharmazeutischen Unternehmer die Ergebnisse aus der pivotalen Zulassungsstudie CLTR0310-301 vorgelegt. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, offene Studie mit insgesamt 309 Patienten, in der Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) mit Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) verglichen wurde.
In der Studie zeigte sich eine statistisch signifikante Verlängerung im Gesamtüberleben der Patienten, die in der vorliegenden Bewertung im Ausmaß als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Aus den vorliegenden Ergebnissen zu dem Morbiditätsendpunkt „Ereignisfreies Überleben“ lässt sich keine ausreichend sichere Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Für den Morbiditätsendpunkt „Remissionsdauer“ zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie keine Daten erhoben.
Bei den Ergebnissen zu Nebenwirkungen stellt sich ein Anhaltspunkt für einen Nachteil aufgrund der Daten zu den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) dar, bei denen allerdings von einer relevanten Verzerrung tendenziell zuungunsten des Interventionsarmes der Studie ausgegangen wird. Insgesamt wird in der vorliegenden Bewertung nicht von einem derart bedeutsamen Nachteil bei den Nebenwirkungen ausgegangen, der gegenüber den Ergebnissen zu anderen patientenrelevanten Endpunkten abzuwägen wäre.
In der Gesamtschau wird vom G-BA ein im Ausmaß beträchtlicher Zusatznutzen für Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) im Vergleich zu Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) festgestellt.
Data status: 2026-10-29