Vyxeos liposomal
Daunorubicin/Cytarabin
ATC-Gruppe L01XY Kombinationen von antineoplastischen Mitteln
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Beträchtlich- Mortalität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Vyxeos ist indiziert zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC).
Patientengruppe
Erwachsene mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens von Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung):
beträchtlich
beträchtlich
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Gesamtüberleben. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nachteil im Endpunkt schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE). |
Aktiver Wirkstoff
Daunorubicin/Cytarabin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Alle 14 ICD-Codes anzeigen
Diagnosen
Alle 14 Diagnosen anzeigen
- AML M5
- Akute myeloische Leukämie in kompletter Remission
- Akute Monoblastenleukämie in kompletter Remission
- AML M4
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität in kompletter Remission
- AML M3
- Akute myeloische Leukämie
- Akute myelomonozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie, M7
- Akute Erythroleukämie in kompletter Remission
- Akute promyelozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität
- Akute Megakaryoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Vyxeos“ mit dem Wirkstoff „Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung)“ in dem Anwendungsgebiet „Zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC).“
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Für die Nutzenbewertung wurden vom pharmazeutischen Unternehmer die Ergebnisse aus der pivotalen Zulassungsstudie CLTR0310-301 vorgelegt. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, offene Studie mit insgesamt 309 Patienten, in der Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) mit Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) verglichen wurde.
In der Studie zeigte sich eine statistisch signifikante Verlängerung im Gesamtüberleben der Patienten, die in der vorliegenden Bewertung im Ausmaß als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Aus den vorliegenden Ergebnissen zu dem Morbiditätsendpunkt „Ereignisfreies Überleben“ lässt sich keine ausreichend sichere Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Für den Morbiditätsendpunkt „Remissionsdauer“ zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie keine Daten erhoben.
Bei den Ergebnissen zu Nebenwirkungen stellt sich ein Anhaltspunkt für einen Nachteil aufgrund der Daten zu den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) dar, bei denen allerdings von einer relevanten Verzerrung tendenziell zuungunsten des Interventionsarmes der Studie ausgegangen wird. Insgesamt wird in der vorliegenden Bewertung nicht von einem derart bedeutsamen Nachteil bei den Nebenwirkungen ausgegangen, der gegenüber den Ergebnissen zu anderen patientenrelevanten Endpunkten abzuwägen wäre.
In der Gesamtschau wird vom G-BA ein im Ausmaß beträchtlicher Zusatznutzen für Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) im Vergleich zu Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) festgestellt.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Für die Nutzenbewertung wurden vom pharmazeutischen Unternehmer die Ergebnisse aus der pivotalen Zulassungsstudie CLTR0310-301 vorgelegt. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, offene Studie mit insgesamt 309 Patienten, in der Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) mit Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) verglichen wurde.
In der Studie zeigte sich eine statistisch signifikante Verlängerung im Gesamtüberleben der Patienten, die in der vorliegenden Bewertung im Ausmaß als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Aus den vorliegenden Ergebnissen zu dem Morbiditätsendpunkt „Ereignisfreies Überleben“ lässt sich keine ausreichend sichere Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Für den Morbiditätsendpunkt „Remissionsdauer“ zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie keine Daten erhoben.
Bei den Ergebnissen zu Nebenwirkungen stellt sich ein Anhaltspunkt für einen Nachteil aufgrund der Daten zu den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) dar, bei denen allerdings von einer relevanten Verzerrung tendenziell zuungunsten des Interventionsarmes der Studie ausgegangen wird. Insgesamt wird in der vorliegenden Bewertung nicht von einem derart bedeutsamen Nachteil bei den Nebenwirkungen ausgegangen, der gegenüber den Ergebnissen zu anderen patientenrelevanten Endpunkten abzuwägen wäre.
In der Gesamtschau wird vom G-BA ein im Ausmaß beträchtlicher Zusatznutzen für Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) im Vergleich zu Cytarabin und Daunorubicin (7+3 Schema) festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026