AMNOG ResultsDeutsch

Cerdelga

Eliglustat

ATC group A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel

  • Orphan medicinal product

Decision dated 2015-10-01 · Open G-BA decision · 2 Decisions for Cerdelga · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Result at a glance

Added benefit

Non-quantifiable
Mortality
Morbidity
Quality of life
Adverse effects
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Eliglustat (Cerdelga) ist für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) bestimmt, die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers,…Show full text

Eliglustat (Cerdelga) ist für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) bestimmt, die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind.

Patient group

Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind

Added benefit

Ausmaß des Zusatznutzens:

nicht quantifizierbar
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
MorbidityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Quality of lifeKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Adverse effectsKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.

Active substance

Eliglustat

Appropriate comparator therapy

N/A

ICD codes

Diagnoses

  • Morbus Gaucher
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Cerdelga mit dem Wirkstoff Eliglustat. Cerdelga wurde als Orphan Drug zugelassen und wird angewendet für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind.

Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens von Eliglustat liegen die Ergebnisse der Zulassungsstudien ENGAGE und ENCORE vor. Die Studie ENGAGE kann nicht berücksichtigt werden, da die eingeschlossene Patientenpopulation nicht das Anwendungsgebiet abbildet und zudem die Behandlung mit Placebo nicht dem deutschen Versorgungskontext entspricht.

Der Nutzenbewertung wird die randomisierte, aktiv-kontrollierte, multizentrische, offene Phase-III-Studie ENCORE zugrunde gelegt, in der die Behandlung von Eliglustat im Vergleich zu Imiglucerase bei mit Enzymersatztherapie vorbehandelten Patienten mit einem stabilen Gesundheitszustand über einen Zeitraum von 52 Wochen untersucht wird.

In der Studie ENCORE wurden keine Todesfälle beobachtet; Mortalität war kein Wirksamkeitsendpunkt.

In der Endpunktkategorie Morbidität und Lebensqualität zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.

Die vorliegenden Ergebnisse hinsichtlich der Nebenwirkungen weisen auf einen Schaden der Behandlung mit Eliglustat im Vergleich zu Imiglucerase hin. Jedoch bestehen aufgrund des offenen Studiendesigns und der durchschnittlich seit 10 Jahren bestehenden Therapie mit Imiglucerase im Kontrollarm Unsicherheiten hinsichtlich der Interpretation dieses Endpunktes. In der Gesamtschau kann in der vorliegenden Fallkonstellation hinsichtlich der Nebenwirkungen keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.

In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse stellt der G-BA daher einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.

Decisions for Cerdelga (2)

  1. This Decision

    • E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
    Non-quantifiable
    • E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
    Non-quantifiable

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29