Dieser Beschluss
- E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
Nicht quantifizierbar
Cerdelga
Eliglustat
ATC-Gruppe A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Eliglustat (Cerdelga) ist für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) bestimmt, die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind.
Patientengruppe
Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Cerdelga mit dem Wirkstoff Eliglustat. Cerdelga wurde als Orphan Drug zugelassen und wird angewendet für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind.
Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens von Eliglustat liegen die Ergebnisse der Zulassungsstudien ENGAGE und ENCORE vor. Die Studie ENGAGE kann nicht berücksichtigt werden, da die eingeschlossene Patientenpopulation nicht das Anwendungsgebiet abbildet und zudem die Behandlung mit Placebo nicht dem deutschen Versorgungskontext entspricht.
Der Nutzenbewertung wird die randomisierte, aktiv-kontrollierte, multizentrische, offene Phase-III-Studie ENCORE zugrunde gelegt, in der die Behandlung von Eliglustat im Vergleich zu Imiglucerase bei mit Enzymersatztherapie vorbehandelten Patienten mit einem stabilen Gesundheitszustand über einen Zeitraum von 52 Wochen untersucht wird.
In der Studie ENCORE wurden keine Todesfälle beobachtet; Mortalität war kein Wirksamkeitsendpunkt.
In der Endpunktkategorie Morbidität und Lebensqualität zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Die vorliegenden Ergebnisse hinsichtlich der Nebenwirkungen weisen auf einen Schaden der Behandlung mit Eliglustat im Vergleich zu Imiglucerase hin. Jedoch bestehen aufgrund des offenen Studiendesigns und der durchschnittlich seit 10 Jahren bestehenden Therapie mit Imiglucerase im Kontrollarm Unsicherheiten hinsichtlich der Interpretation dieses Endpunktes. In der Gesamtschau kann in der vorliegenden Fallkonstellation hinsichtlich der Nebenwirkungen keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse stellt der G-BA daher einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Zur Beantwortung der Fragestellung zum Ausmaß des Zusatznutzens von Eliglustat liegen die Ergebnisse der Zulassungsstudien ENGAGE und ENCORE vor. Die Studie ENGAGE kann nicht berücksichtigt werden, da die eingeschlossene Patientenpopulation nicht das Anwendungsgebiet abbildet und zudem die Behandlung mit Placebo nicht dem deutschen Versorgungskontext entspricht.
Der Nutzenbewertung wird die randomisierte, aktiv-kontrollierte, multizentrische, offene Phase-III-Studie ENCORE zugrunde gelegt, in der die Behandlung von Eliglustat im Vergleich zu Imiglucerase bei mit Enzymersatztherapie vorbehandelten Patienten mit einem stabilen Gesundheitszustand über einen Zeitraum von 52 Wochen untersucht wird.
In der Studie ENCORE wurden keine Todesfälle beobachtet; Mortalität war kein Wirksamkeitsendpunkt.
In der Endpunktkategorie Morbidität und Lebensqualität zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Die vorliegenden Ergebnisse hinsichtlich der Nebenwirkungen weisen auf einen Schaden der Behandlung mit Eliglustat im Vergleich zu Imiglucerase hin. Jedoch bestehen aufgrund des offenen Studiendesigns und der durchschnittlich seit 10 Jahren bestehenden Therapie mit Imiglucerase im Kontrollarm Unsicherheiten hinsichtlich der Interpretation dieses Endpunktes. In der Gesamtschau kann in der vorliegenden Fallkonstellation hinsichtlich der Nebenwirkungen keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse stellt der G-BA daher einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Beschlüsse zu Cerdelga (2)
- E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026