Dieser Beschluss
- E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
Nicht quantifizierbar
Cerdelga
Eliglustat
ATC-Gruppe A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Cerdelga ist für Kinder und Jugendliche mit GD1 bestimmt, im Alter von 6 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg, die mit einer Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy, ERT) stabilisiert und CYP2D6 PMs, IMs oder EMs sind.
Patientengruppe
Kinder und Jugendliche ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die mit einer Enzymersatztherapie stabilisiert und die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame (PMs), intermediäre (IMs) oder schnelle Metabolisierer (EMs) sind
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Eliglustat:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Eliglustat
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Vorliegend handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Eliglustat. Das Arzneimittel Cerdelga wurde als Orphan Drug zugelassen. Das vorliegend bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Cerdelga ist für Kinder und Jugendliche mit GD1 bestimmt, im Alter von 6 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg, die mit einer Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy, ERT) stabilisiert und CYP2D6 PMs, IMs oder EMs sind.“
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der multizentrischen, einarmigen, offenen Phase-III-Studie ELIKIDS zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Eliglustat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Gaucher Typ 1 vor.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELIKIDS lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Darüber hinaus weist die Studie weitere Limitationen auf, insbesondere durch Abweichungen von der Zulassung in Bezug auf die Studienpopulation und die in der Studie eingesetzte Dosierung von Eliglustat.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Eliglustat zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit Morbus Gaucher Typ 1, die mit einer Enzymersatztherapie stabilisiert und die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer sind, festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der multizentrischen, einarmigen, offenen Phase-III-Studie ELIKIDS zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Eliglustat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Gaucher Typ 1 vor.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELIKIDS lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Darüber hinaus weist die Studie weitere Limitationen auf, insbesondere durch Abweichungen von der Zulassung in Bezug auf die Studienpopulation und die in der Studie eingesetzte Dosierung von Eliglustat.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Eliglustat zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit Morbus Gaucher Typ 1, die mit einer Enzymersatztherapie stabilisiert und die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer sind, festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Cerdelga (2)
- E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026