This Decision
- E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
Non-quantifiable
Cerdelga
Eliglustat
ATC group A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Cerdelga ist für Kinder und Jugendliche mit GD1 bestimmt, im Alter von 6 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg, die mit einer Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy, ERT) stabilisiert und CYP2D6 PMs, IMs oder EMs sind.
Patient group
Kinder und Jugendliche ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die mit einer Enzymersatztherapie stabilisiert und die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame (PMs), intermediäre (IMs) oder schnelle Metabolisierer (EMs) sind
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Eliglustat:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Eliglustat
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Vorliegend handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Eliglustat. Das Arzneimittel Cerdelga wurde als Orphan Drug zugelassen. Das vorliegend bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Cerdelga ist für Kinder und Jugendliche mit GD1 bestimmt, im Alter von 6 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg, die mit einer Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy, ERT) stabilisiert und CYP2D6 PMs, IMs oder EMs sind.“
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der multizentrischen, einarmigen, offenen Phase-III-Studie ELIKIDS zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Eliglustat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Gaucher Typ 1 vor.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELIKIDS lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Darüber hinaus weist die Studie weitere Limitationen auf, insbesondere durch Abweichungen von der Zulassung in Bezug auf die Studienpopulation und die in der Studie eingesetzte Dosierung von Eliglustat.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Eliglustat zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit Morbus Gaucher Typ 1, die mit einer Enzymersatztherapie stabilisiert und die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer sind, festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der multizentrischen, einarmigen, offenen Phase-III-Studie ELIKIDS zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Eliglustat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Gaucher Typ 1 vor.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELIKIDS lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten. Darüber hinaus weist die Studie weitere Limitationen auf, insbesondere durch Abweichungen von der Zulassung in Bezug auf die Studienpopulation und die in der Studie eingesetzte Dosierung von Eliglustat.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Eliglustat zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit Morbus Gaucher Typ 1, die mit einer Enzymersatztherapie stabilisiert und die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer sind, festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Decisions for Cerdelga (2)
- E75 Störungen des Sphingolipidstoffwechsels und sonstige Störungen der Lipidspeicherung
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29