AMNOG ResultsDeutsch

Fabhalta

Iptacopan

ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren

  • Orphan medicinal product

Decision dated 2026-06-04 · Open G-BA decision · 2 Decisions for Fabhalta · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Subpopulation overview

2 subpopulations, all: Not proven

Patient groupsAdded benefitCertainty of evidenceMortalityMorbidityQuality of lifeAdverse effects
a)Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie…Not proven–
b)Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische…Not proven–
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Fabhalta wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.

Subpopulation a)

Not proven
↑ Back to overview
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Iptacopan als Monotherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine Daten vor.
MorbidityEs liegen keine Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine Daten vor.

Active substance

Iptacopan

Appropriate comparator therapy

Eculizumab oder Ravulizumab oder Pegcetacoplan

ICD codes

Diagnoses

  • PNH [Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie]
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Fabhalta mit dem Wirkstoff Iptacopan aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Fabhalta wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Fabhalta wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.“
In diesem Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind
und
b) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind.

Zu Patientengruppe a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab oder Ravulizumab oder Pegcetacoplan bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat für Patientengruppe a) keine Daten vorgelegt. Ein Zusatznutzen von Iptacopan als Monotherapie ist somit nicht belegt.

Subpopulation b)

Not proven
↑ Back to overview
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Iptacopan als Monotherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine bewertbaren Daten vor.

Active substance

Iptacopan

Appropriate comparator therapy

• Pegcetacoplan oder • Eculizumab + Danicopan oder • Ravulizumab + Danicopan

ICD codes

Diagnoses

  • PNH [Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie]
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Fabhalta mit dem Wirkstoff Iptacopan aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Fabhalta wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Fabhalta wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.“
In diesem Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind
und
b) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind.

Zu Patientengruppe b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Pegcetacoplan oder Eculizumab + Danicopan oder Ravulizumab + Danicopan bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer unterteilt im Dossier die von Patientengruppe b) umfassten Patientinnen und Patienten in zwei Subpopulationen und legt für die von ihm separat betrachtete Subpopulation von Patientinnen und Patienten, die nach Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind und bei denen keine klinisch relevante extravasale Hämolyse besteht, Auswertungen zu einer Teilpopulation der Studie APPLY-PNH vor (sowie weitere Sensitivitätsanalysen im Stellungnahmeverfahren) und vergleicht Iptacopan dabei mit Eculizumab oder Ravulizumab.
Für Patientengruppe b) liegen somit keine geeigneten Daten zum Vergleich von Iptacopan mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor, da in der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studie APPLY-PNH keine Therapieumstellung auf Pegcetacoplan bzw. Danicopan in Kombination mit Eculizumab oder Ravulizumab erfolgte. Stattdessen erfolgte im Vergleichsarm eine Weiterbehandlung mit der bereits vor der Randomisierung bestehenden Therapie mit Eculizumab oder Ravulizumab. Die Studie APPLY-PNH ist somit für die Nutzenbewertung nicht geeignet.
Unabhängig von der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie kann bezüglich der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Auswertungen nicht mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden, dass diese geeignet sind Patientinnen und Patienten zu identifizieren, bei denen noch keine Umstellung auf eine proximale Komplementinhibition angezeigt ist.
Insgesamt ist ein Zusatznutzen von Iptacopan als Monotherapie ist für Patientengruppe b) nicht belegt.

Decisions for Fabhalta (2)

  1. This Decision

    • D59 Erworbene hämolytische Anämien
    Not proven
    • N03 Chronisches nephritisches Syndrom
    • N00 Akutes nephritisches Syndrom
    • +5 more
    Not proven

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29