This Decision
- N03 Chronisches nephritisches Syndrom
- N00 Akutes nephritisches Syndrom
- +5 more
Not proven
Fabhalta
Iptacopan
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
FABHALTA wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist
Patient group
Erwachsene mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G)
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Iptacopan, allein oder in Kombination mit Renin-Angiotensin-System(RAS)-Inhibitoren, gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
Active substance
Iptacopan
Appropriate comparator therapy
Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden
ICD codes
Diagnoses
Show all 13 diagnoses
- Chronische proliferierende Glomerulonephritis
- Chronisches nephritisches Syndrom mit Dense-deposit-Krankheit
- Akutes nephritisches Syndrom mit diffuser mesangiokapillärer Glomerulonephritis
- Akutes nephritisches Syndrom mit Dense-deposit-Krankheit
- Rapid-progressives nephritisches Syndrom mit diffuser mesangiokapillärer Glomerulonephritis
- Rapid-progressives nephritisches Syndrom mit Dense-deposit-Krankheit
- Isolierte Proteinurie mit Dense-deposit-Krankheit
- Isolierte Proteinurie mit diffuser mesangiokapillärer Glomerulonephritis
- Nephrotisches Syndrom mit Dense-deposit-Krankheit
- Persistierende Hämaturie mit Dense-deposit-Krankheit
- Membranoproliferative Glomerulonephritis
- Persistierende Hämaturie mit diffuser mesangiokapillärer Glomerulonephritis
- Nephrotisches Syndrom mit diffuser mesangiokapillärer Glomerulonephritis
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffes Iptacopan aufgrund der Überschreitung der 30Mio.Euro-Umsatzgrenze. Das Arzneimittel Fabhalta wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „FABHALTA wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legt eine Teilpopulation der RCT APPEAR-C3G vor, in der Iptacopan mit Placebo, jeweils in Kombination mit Mycophenolatmofetil und Kortikosteroiden, verglichen wurde.
In der relevanten Teilpopulation traten keine Todesfälle auf.
Für die Morbiditätsendpunkte Fatigue (FACIT-Fatigue, PGI-S) und Gesundheitszustand (EQ-5D-VAS) liegen keine geeigneten Daten vor. Die Ergebnisse zum Surrogatendpunkt Proteinurie werden nur ergänzend dargestellt.
Für den Lebensqualitätsendpunkt SF-36 (MCS, PCS) liegen ebenfalls keine geeigneten Daten vor.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den Gesamtraten der SUE kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. In der relevanten Teilpopulation traten zudem keine Therapieabbrüche wegen UE auf.
In der Gesamtschau der Ergebnisse sind die vorgelegten Daten insgesamt nicht ausreichend, um die Ableitung eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu rechtfertigen. Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legt eine Teilpopulation der RCT APPEAR-C3G vor, in der Iptacopan mit Placebo, jeweils in Kombination mit Mycophenolatmofetil und Kortikosteroiden, verglichen wurde.
In der relevanten Teilpopulation traten keine Todesfälle auf.
Für die Morbiditätsendpunkte Fatigue (FACIT-Fatigue, PGI-S) und Gesundheitszustand (EQ-5D-VAS) liegen keine geeigneten Daten vor. Die Ergebnisse zum Surrogatendpunkt Proteinurie werden nur ergänzend dargestellt.
Für den Lebensqualitätsendpunkt SF-36 (MCS, PCS) liegen ebenfalls keine geeigneten Daten vor.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den Gesamtraten der SUE kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. In der relevanten Teilpopulation traten zudem keine Therapieabbrüche wegen UE auf.
In der Gesamtschau der Ergebnisse sind die vorgelegten Daten insgesamt nicht ausreichend, um die Ableitung eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu rechtfertigen. Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Decisions for Fabhalta (2)
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Not proven
Data status: 2026-10-29