Fabhalta

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffes Iptacopan aufgrund der Überschreitung der 30Mio.Euro-Umsatzgrenze. Das Arzneimittel Fabhalta wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „FABHALTA wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legt eine Teilpopulation der RCT APPEAR-C3G vor, in der Iptacopan mit Placebo, jeweils in Kombination mit Mycophenolatmofetil und Kortikosteroiden, verglichen wurde.
In der relevanten Teilpopulation traten keine Todesfälle auf.
Für die Morbiditätsendpunkte Fatigue (FACIT-Fatigue, PGI-S) und Gesundheitszustand (EQ-5D-VAS) liegen keine geeigneten Daten vor. Die Ergebnisse zum Surrogatendpunkt Proteinurie werden nur ergänzend dargestellt.
Für den Lebensqualitätsendpunkt SF-36 (MCS, PCS) liegen ebenfalls keine geeigneten Daten vor.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den Gesamtraten der SUE kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. In der relevanten Teilpopulation traten zudem keine Therapieabbrüche wegen UE auf.
In der Gesamtschau der Ergebnisse sind die vorgelegten Daten insgesamt nicht ausreichend, um die Ableitung eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu rechtfertigen. Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.