This Decision
- C92 Myeloische Leukämie
ConsiderableNot proven
Scemblix
Asciminib
ATC group L01EA BCR-ABL-Tyrosinkinase-Inhibitoren
Subpopulation overview
2 subpopulations with differing results
- Considerable (a)
- Not proven (b)
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer… | Considerable | Hint | No statistically significant or relevant difference | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Positive effect with high certainty of evidence |
| b) | Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP). Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt wurden.
Subpopulation a)
ConsiderableHint
↑ Back to overviewErwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Asciminib gegenüber Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile in Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Verstopfung, Symptomatik |
| Quality of life | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile in sozialer Funktion, Auswirkungen auf das tägliche Leben |
| Adverse effects | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteile in den Endpunkten schwere UE (CTCAE-Grad 3 oder 4) und Therapieabbruch wegen UE |
Active substance
Asciminib
Appropriate comparator therapy
- Imatinib oder - Nilotinib oder - Dasatinib oder - Bosutinib
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Asciminib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib bestimmt.
Für diese Patientengruppe legte der pharmazeutische Unternehmer eine metaanalytische Auswertung der offenen RCTs ASC4FIRST und ASC4START vor, welche für die Nutzenbewertung von Asciminib herangezogen wird.
Hinsichtlich des Gesamtüberlebens zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In den Morbiditätsendpunkten Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Verstopfung sowie krankheitsspezifische Symptomatik zeigte sich insgesamt ein Vorteil für Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Zudem zeigten sich Vorteile von Asciminib in den Endpunkten soziale Funktion sowie Auswirkungen auf das tägliche Leben.
Des Weiteren wurden Vorteile in den Endpunkten schwere unerwünschte Ereignisse und Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen festgestellt. Im Detail zeigt sich ein Nachteil in der Systemorganklasse Gefäßerkrankungen.
Es verbleiben Unsicherheiten hinsichtlich der patientenberichteten Endpunkte und den Therapieabbrüchen wegen unerwünschter Ereignisse aufgrund der fehlenden Verblindung bei subjektiver Endpunkterhebung bzw. subjektiver Entscheidung zum Therapieabbruch.
In der Gesamtbetrachtung wird vom G-BA basierend auf der deutlichen Verbesserung der Symptomatik bei gleichzeitiger relevanter Verbesserung in der Lebensqualität und bei den Nebenwirkungen ein beträchtlicher Zusatznutzen von Asciminib festgestellt.
Die Aussagesicherheit des festgestellten Zusatznutzens wird als Anhaltspunkt eingestuft.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib bestimmt.
Für diese Patientengruppe legte der pharmazeutische Unternehmer eine metaanalytische Auswertung der offenen RCTs ASC4FIRST und ASC4START vor, welche für die Nutzenbewertung von Asciminib herangezogen wird.
Hinsichtlich des Gesamtüberlebens zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In den Morbiditätsendpunkten Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Verstopfung sowie krankheitsspezifische Symptomatik zeigte sich insgesamt ein Vorteil für Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Zudem zeigten sich Vorteile von Asciminib in den Endpunkten soziale Funktion sowie Auswirkungen auf das tägliche Leben.
Des Weiteren wurden Vorteile in den Endpunkten schwere unerwünschte Ereignisse und Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen festgestellt. Im Detail zeigt sich ein Nachteil in der Systemorganklasse Gefäßerkrankungen.
Es verbleiben Unsicherheiten hinsichtlich der patientenberichteten Endpunkte und den Therapieabbrüchen wegen unerwünschter Ereignisse aufgrund der fehlenden Verblindung bei subjektiver Endpunkterhebung bzw. subjektiver Entscheidung zum Therapieabbruch.
In der Gesamtbetrachtung wird vom G-BA basierend auf der deutlichen Verbesserung der Symptomatik bei gleichzeitiger relevanter Verbesserung in der Lebensqualität und bei den Nebenwirkungen ein beträchtlicher Zusatznutzen von Asciminib festgestellt.
Die Aussagesicherheit des festgestellten Zusatznutzens wird als Anhaltspunkt eingestuft.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewErwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Asciminib
Appropriate comparator therapy
Eine individualisierte Therapie unter Auswahl von - Nilotinib, - Dasatinib, - Bosutinib und - Ponatinib
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Asciminib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von
Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie der Komorbiditäten und des Mutationsstatus bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer eine deskriptive Gegenüberstellung der Daten aus Studien zu neu diagnostizierten Patientinnen und Patienten, Patientinnen und Patienten mit genau einer Vorbehandlung und Patientinnen und Patienten mit mindestens zwei Vorbehandlungen vor, anhand derer er eine Übertragbarkeit der Ergebnisse für die Erstlinie und für Personen mit mindestens zwei Vorbehandlungen auf die Therapiesituation in der Zweitlinie begründet. Diese Gegenüberstellung wird als nicht geeignet für die Bewertung des Zusatznutzens von Asciminib für Patientinnen und Patienten mit genau einer Vortherapie erachtet.
Ein Zusatznutzen von Asciminib für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden, ist somit nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von
Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie der Komorbiditäten und des Mutationsstatus bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer eine deskriptive Gegenüberstellung der Daten aus Studien zu neu diagnostizierten Patientinnen und Patienten, Patientinnen und Patienten mit genau einer Vorbehandlung und Patientinnen und Patienten mit mindestens zwei Vorbehandlungen vor, anhand derer er eine Übertragbarkeit der Ergebnisse für die Erstlinie und für Personen mit mindestens zwei Vorbehandlungen auf die Therapiesituation in der Zweitlinie begründet. Diese Gegenüberstellung wird als nicht geeignet für die Bewertung des Zusatznutzens von Asciminib für Patientinnen und Patienten mit genau einer Vortherapie erachtet.
Ein Zusatznutzen von Asciminib für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden, ist somit nicht belegt.
Decisions for Scemblix (3)
- C92 Myeloische Leukämie
Minor- C92 Myeloische Leukämie
MinorNot proven
Data status: 2026-10-29