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Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Asciminib aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Asciminib wurde als Orphan Drug für die Therapie Erwachsener mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden, zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die individualisierte Therapie unter Auswahl von Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie der Komorbiditäten und des Mutationsstatus, bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der Studie ASCEMBL vor.
Vom G-BA wurde eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens in Abhängigkeit von der geeigneten individualisierten Therapie vorgenommen:
a1) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden, für die Bosutinib die geeignete individualisierte Therapie darstellt
Für Patientinnen und Patienten, für die Bosutinib die geeignete individualisierte Therapie darstellt, werden die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten der Studie ASCEMBL herangezogen.
Die Ergebnisse zum Endpunkt Gesamtüberleben zeigen keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigen sich für die Endpunkte Progression in die Blastenkrise, Symptomatik sowie Gesundheitszustand keine statistisch signifikanten Unterschiede. Für die Endpunkte Symptomschwere und Beeinträchtigung des alltäglichen Lebens durch Symptome (erhoben mittels MDASI-CML) zeigen sich statistisch signifikante Unterschiede zum Vorteil von Asciminib gegenüber Bosutinib, die als moderat gewertet werden.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen lässt sich ein Vorteil für Asciminib für schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs), schwere unerwünschte Ereignisse (schwere UEs) und Abbruch wegen unerwünschten Ereignissen feststellen. Im Detail zeigen sich Vorteile und ein Nachteil bei spezifischen UE. Insgesamt werden die Ergebnisse zu den Nebenwirkungen als eine deutliche Verbesserung gewertet.
Insgesamt wird ein geringer Zusatznutzen festgestellt.
Die Aussagesicherheit des festgestellten Zusatznutzens wird in die Kategorie „Hinweis“ eingestuft.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Asciminib aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Asciminib wurde als Orphan Drug für die Therapie Erwachsener mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden, zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die individualisierte Therapie unter Auswahl von Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie der Komorbiditäten und des Mutationsstatus, bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der Studie ASCEMBL vor.
Vom G-BA wurde eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens in Abhängigkeit von der geeigneten individualisierten Therapie vorgenommen:
a2) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden, für die Nilotinib, Dasatinib oder Ponatinib die geeignete individualisierte Therapie darstellt
Für Patientinnen und Patienten, für die Nilotinib, Dasatinib oder Ponatinib die geeignete individualisierte Therapie darstellt, liegen aus der Studie ASCEMBL keine Daten vor. Der Zusatznutzen ist für diese Teilpopulation somit nicht belegt.