Dieser Beschluss
- C92 Myeloische Leukämie
BeträchtlichIst nicht belegt
Scemblix
Asciminib
ATC-Gruppe L01EA BCR-ABL-Tyrosinkinase-Inhibitoren
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen mit unterschiedlichem Ergebnis
- Beträchtlich (a)
- Ist nicht belegt (b)
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer… | Beträchtlich | Anhaltspunkt | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit |
| b) | Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP). Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt wurden.
Subpopulation a)
BeträchtlichAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Asciminib gegenüber Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Verstopfung, Symptomatik |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in sozialer Funktion, Auswirkungen auf das tägliche Leben |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteile in den Endpunkten schwere UE (CTCAE-Grad 3 oder 4) und Therapieabbruch wegen UE |
Aktiver Wirkstoff
Asciminib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
- Imatinib oder - Nilotinib oder - Dasatinib oder - Bosutinib
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Asciminib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib bestimmt.
Für diese Patientengruppe legte der pharmazeutische Unternehmer eine metaanalytische Auswertung der offenen RCTs ASC4FIRST und ASC4START vor, welche für die Nutzenbewertung von Asciminib herangezogen wird.
Hinsichtlich des Gesamtüberlebens zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In den Morbiditätsendpunkten Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Verstopfung sowie krankheitsspezifische Symptomatik zeigte sich insgesamt ein Vorteil für Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Zudem zeigten sich Vorteile von Asciminib in den Endpunkten soziale Funktion sowie Auswirkungen auf das tägliche Leben.
Des Weiteren wurden Vorteile in den Endpunkten schwere unerwünschte Ereignisse und Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen festgestellt. Im Detail zeigt sich ein Nachteil in der Systemorganklasse Gefäßerkrankungen.
Es verbleiben Unsicherheiten hinsichtlich der patientenberichteten Endpunkte und den Therapieabbrüchen wegen unerwünschter Ereignisse aufgrund der fehlenden Verblindung bei subjektiver Endpunkterhebung bzw. subjektiver Entscheidung zum Therapieabbruch.
In der Gesamtbetrachtung wird vom G-BA basierend auf der deutlichen Verbesserung der Symptomatik bei gleichzeitiger relevanter Verbesserung in der Lebensqualität und bei den Nebenwirkungen ein beträchtlicher Zusatznutzen von Asciminib festgestellt.
Die Aussagesicherheit des festgestellten Zusatznutzens wird als Anhaltspunkt eingestuft.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Imatinib oder Nilotinib oder Dasatinib oder Bosutinib bestimmt.
Für diese Patientengruppe legte der pharmazeutische Unternehmer eine metaanalytische Auswertung der offenen RCTs ASC4FIRST und ASC4START vor, welche für die Nutzenbewertung von Asciminib herangezogen wird.
Hinsichtlich des Gesamtüberlebens zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In den Morbiditätsendpunkten Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Verstopfung sowie krankheitsspezifische Symptomatik zeigte sich insgesamt ein Vorteil für Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Zudem zeigten sich Vorteile von Asciminib in den Endpunkten soziale Funktion sowie Auswirkungen auf das tägliche Leben.
Des Weiteren wurden Vorteile in den Endpunkten schwere unerwünschte Ereignisse und Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen festgestellt. Im Detail zeigt sich ein Nachteil in der Systemorganklasse Gefäßerkrankungen.
Es verbleiben Unsicherheiten hinsichtlich der patientenberichteten Endpunkte und den Therapieabbrüchen wegen unerwünschter Ereignisse aufgrund der fehlenden Verblindung bei subjektiver Endpunkterhebung bzw. subjektiver Entscheidung zum Therapieabbruch.
In der Gesamtbetrachtung wird vom G-BA basierend auf der deutlichen Verbesserung der Symptomatik bei gleichzeitiger relevanter Verbesserung in der Lebensqualität und bei den Nebenwirkungen ein beträchtlicher Zusatznutzen von Asciminib festgestellt.
Die Aussagesicherheit des festgestellten Zusatznutzens wird als Anhaltspunkt eingestuft.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Asciminib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine individualisierte Therapie unter Auswahl von - Nilotinib, - Dasatinib, - Bosutinib und - Ponatinib
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Asciminib.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von
Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie der Komorbiditäten und des Mutationsstatus bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer eine deskriptive Gegenüberstellung der Daten aus Studien zu neu diagnostizierten Patientinnen und Patienten, Patientinnen und Patienten mit genau einer Vorbehandlung und Patientinnen und Patienten mit mindestens zwei Vorbehandlungen vor, anhand derer er eine Übertragbarkeit der Ergebnisse für die Erstlinie und für Personen mit mindestens zwei Vorbehandlungen auf die Therapiesituation in der Zweitlinie begründet. Diese Gegenüberstellung wird als nicht geeignet für die Bewertung des Zusatznutzens von Asciminib für Patientinnen und Patienten mit genau einer Vortherapie erachtet.
Ein Zusatznutzen von Asciminib für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden, ist somit nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) sowie Erwachsene mit Ph+ CML-CP, welche zuvor mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt wurden.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
a) Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), Erstlinientherapie
b) Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden; Zweitlinientherapie.
Patientengruppe b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von
Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie der Komorbiditäten und des Mutationsstatus bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer eine deskriptive Gegenüberstellung der Daten aus Studien zu neu diagnostizierten Patientinnen und Patienten, Patientinnen und Patienten mit genau einer Vorbehandlung und Patientinnen und Patienten mit mindestens zwei Vorbehandlungen vor, anhand derer er eine Übertragbarkeit der Ergebnisse für die Erstlinie und für Personen mit mindestens zwei Vorbehandlungen auf die Therapiesituation in der Zweitlinie begründet. Diese Gegenüberstellung wird als nicht geeignet für die Bewertung des Zusatznutzens von Asciminib für Patientinnen und Patienten mit genau einer Vortherapie erachtet.
Ein Zusatznutzen von Asciminib für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), welche zuvor mit einem TKI behandelt wurden, ist somit nicht belegt.
Beschlüsse zu Scemblix (3)
- C92 Myeloische Leukämie
Gering- C92 Myeloische Leukämie
GeringIst nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026