Scemblix

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Scemblix“ mit dem Wirkstoff Asciminib.

Scemblix wurde als Orphan Drug zugelassen.

Asciminib ist zugelassen zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph⁺ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden.

Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung die Ergebnisse des Datenschnitts vom 6. Oktober 2021 aus der randomisierten, kontrollierten, offenen, multizentrischen Phase-III-Studie ASCEMBL vor, in welcher Asciminib gegenüber Bosutinib in der Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph⁺ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren behandelt wurden, verglichen wurde.

Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen einer Behandlung mit Asciminib und einer Behandlung mit Bosutinib.

Hinsichtlich der Morbidität zeigt sich für den Endpunkt „Progression in die Blastenkrise“ kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den beiden Behandlungsarmen. Dabei traten in beiden Armen nur eine geringe Anzahl an Ereignissen auf.

Die Symptomatik wurde in der Studie ASCEMBL anhand des MDASI-CML- und des PGI-C-Fragebogens patientenberichtet erhoben. Zudem wurde der allgemeine Gesundheitszustand mittels der visuellen Analogskala des EQ-5D erhoben. Im Ergebnis zeigen sich keine relevanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.

Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen aus der Studie ASCEMBL keine Daten vor. Somit kann nicht beurteilt werden, inwieweit sich die Therapie mit Asciminib im Vergleich zu Bosutinib auf die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten auswirkt. Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wird in der hier vorliegenden Therapiesituation ein hoher Stellenwert beigemessen.

Bezüglich der unerwünschten Ereignisse zeigen sich Vorteile für Asciminib im Vergleich zu Bosutinib hinsichtlich des Auftretens schwerwiegender UE, schwerer unerwünschter Ereignisse (CTCAE-Grad ≥ 3) sowie im Endpunkt Abbrüche wegen UE, die als eine deutliche Verbesserung bewertet werden.

Zusammenfassend ergibt sich eine deutliche Verbesserung bei den Nebenwirkungen. Bezüglich der patientenrelevanten Endpunkte zum Gesamtüberleben, zur Symptomatik, zum allgemeinen Gesundheitszustand und zur Progression in die Blastenkrise zeigen sich keine relevanten Unterschiede. Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine Daten vor.

In Bezug auf die Aussagesicherheit kann ein Hinweis abgeleitet werden.

Im Ergebnis stellt der G-BA für Asciminib auf Basis der Studie ASCEMBL einen Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen gegenüber Bosutinib fest.