AMNOG ResultsDeutsch

Rydapt

Midostaurin

ATC group L01EX Andere Proteinkinase-Inhibitoren

  • Orphan medicinal product

Decision dated 2024-05-02 · Open G-BA decision · 2 Decisions for Rydapt · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Result at a glance

Added benefit

Not proven
Mortality
Morbidity
Quality of life
Adverse effects
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Rydapt wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)

Patient group

Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Midostaurin gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine bewertbaren Daten vor.

Active substance

Midostaurin

Appropriate comparator therapy

Patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von − Avapritinib (nur für Personen nach mindestens einer systemischen Vortherapie und mit Thrombozytenzahlen ≥ 50 x 109/L), − Cladribin und − Imatinib (nur für Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) unter Berücksichtigung des Allgemeinzustandes, des KIT-Mutationsstatus und der Vortherapie

ICD codes

Diagnoses

  • Mastzellenleukämie
  • Mastzellenleukämie in kompletter Remission
  • Aggressive systemische Mastozytose
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Rydapt mit dem Wirkstoff Midostaurin aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Rydapt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:

„Rydapt wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)“

Für die Nutzenbewertung von Midostaurin legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der einarmigen Phase II Studien CPKC412D2201 und CPKC412A2213 sowie des nicht-randomisierten Vergleichs von Lübke et al., 2022 vor.

Für den nicht-randomisierten Vergleich fehlen relevante Angaben zur durchgeführten Methodik. Darüber hinaus sind die vorgelegten Daten für einen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht geeignet.

Ein Zusatznutzen von Midostaurin als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.

Decisions for Rydapt (2)

    • C92 Myeloische Leukämie
    • C93 Monozytenleukämie
    • +1 more
    Not proven

  2. This Decision

    • C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
    • C96 Sonstige und nicht näher bezeichnete bösartige Neubildungen des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
    Not proven

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29