This Decision
- C92 Myeloische Leukämie
- C93 Monozytenleukämie
- +1 more
Not proven
Rydapt
Midostaurin
ATC group L01EX Andere Proteinkinase-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Rydapt wird angewendet bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Induktion und mit einer Hochdosis-Chemotherapie mit Cytarabin zur Konsolidierung und anschließend als Rydapt-Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Patienten in kompletter Remission.
Patient group
Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Midostaurin in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin, gefolgt von Midostaurin in Kombination mit Cytarabin, gefolgt von Midostaurin-Monotherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Midostaurin
Appropriate comparator therapy
• Eine Induktionschemotherapie: - Cytarabin in Kombination mit Daunorubicin oder Idarubicin oder Mitoxantron oder - Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) [nur für Personen mit therapiebedingter AML (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC)] • gefolgt von einer Konsolidierungstherapie: Eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von Chemotherapie (Cytarabin oder Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)) und einer allogenen Stammzelltransplantation, insbesondere in Abhängigkeit der Subform der AML, des Allgemeinzustandes und der Komorbidität der Patientinnen und Patienten. • Gefolgt von einer Erhaltungstherapie: Eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von - Azacitidin (nur für Personen, die für eine allogene Stammzelltransplantation nicht geeignet sind) - Sorafenib (nur für Personen mit FLT3-ITD-Mutation nach einer allogenen Stammzelltransplantation) - beobachtendes Abwarten (nur für Personen ohne FLT3-ITD-Mutation nach einer allogenen Stammzelltransplantation) Unter Berücksichtigung der Induktions- und Konsolidierungstherapie sowie des FLT3-Mutationsstatus.
ICD codes
Show all 14 ICD codes
Diagnoses
Show all 14 diagnoses
- Akute myeloische Leukämie in kompletter Remission
- AML M4
- Akute Monoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie
- Akute myeloische Leukämie, M7
- AML M3
- Akute Erythroleukämie in kompletter Remission
- Akute myelomonozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute promyelozytäre Leukämie in kompletter Remission
- Akute myeloische Leukämie mit 11q23-Abnormität
- Akute Megakaryoblastenleukämie in kompletter Remission
- Akute Erythroleukämie
- AML M5
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Rydapt mit dem Wirkstoff Midostaurin aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Rydapt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Rydapt wird angewendet bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Induktion und mit einer Hochdosis-Chemotherapie mit Cytarabin zur Konsolidierung und anschließend als Rydapt-Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Patienten in kompletter Remission.“
Zum Nachweis des Zusatznutzens von Midostaurin legt der pharmazeutische Unternehmer die Studiendaten der Studien RATIFY, A2220 und AMLSG 16-10 vor.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Induktionschemotherapie gefolgt von einer patientenindividuellen Konsolidierungstherapie unter Auswahl von Chemotherapie und allogener Stammzelltransplantation und eine anschließende patientenindividuelle Erhaltungstherapie unter Auswahl von Azacitidin, Sorafenib und beobachtendes Abwarten bestimmt.
Die Studien A2220 und AMLSG 16-10 sowie der mit der Studie AMLSG 16-10 Studie vorgelegten indirekten Vergleiche sind für die Nutzenbewertung aufgrund der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie bzw. der nicht zulassungskonformen Anwendung von Midostaurin nicht geeignet.
In Bezug auf die Erhaltungstherapie ist die vorliegende zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie RATIFY nicht umgesetzt. Die Studiendaten der Studie RATIFY erlauben somit keine Bewertung des Zusatznutzen gegenüber der vorliegenden zweckmäßige Vergleichstherapie.
Für einen Vergleich gegenüber der für den vorliegenden Beschluss bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen keine geeigneten Daten vor.
Ein Zusatznutzen von Midostaurin ist daher nicht belegt.
„Rydapt wird angewendet bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Induktion und mit einer Hochdosis-Chemotherapie mit Cytarabin zur Konsolidierung und anschließend als Rydapt-Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Patienten in kompletter Remission.“
Zum Nachweis des Zusatznutzens von Midostaurin legt der pharmazeutische Unternehmer die Studiendaten der Studien RATIFY, A2220 und AMLSG 16-10 vor.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Induktionschemotherapie gefolgt von einer patientenindividuellen Konsolidierungstherapie unter Auswahl von Chemotherapie und allogener Stammzelltransplantation und eine anschließende patientenindividuelle Erhaltungstherapie unter Auswahl von Azacitidin, Sorafenib und beobachtendes Abwarten bestimmt.
Die Studien A2220 und AMLSG 16-10 sowie der mit der Studie AMLSG 16-10 Studie vorgelegten indirekten Vergleiche sind für die Nutzenbewertung aufgrund der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie bzw. der nicht zulassungskonformen Anwendung von Midostaurin nicht geeignet.
In Bezug auf die Erhaltungstherapie ist die vorliegende zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie RATIFY nicht umgesetzt. Die Studiendaten der Studie RATIFY erlauben somit keine Bewertung des Zusatznutzen gegenüber der vorliegenden zweckmäßige Vergleichstherapie.
Für einen Vergleich gegenüber der für den vorliegenden Beschluss bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen keine geeigneten Daten vor.
Ein Zusatznutzen von Midostaurin ist daher nicht belegt.
Decisions for Rydapt (2)
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- C96 Sonstige und nicht näher bezeichnete bösartige Neubildungen des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Not proven
Data status: 2026-10-29