Dieser Beschluss
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- C96 Sonstige und nicht näher bezeichnete bösartige Neubildungen des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Ist nicht belegt
Rydapt
Midostaurin
ATC-Gruppe L01EX Andere Proteinkinase-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Rydapt wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)
Patientengruppe
Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Midostaurin gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Midostaurin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von − Avapritinib (nur für Personen nach mindestens einer systemischen Vortherapie und mit Thrombozytenzahlen ≥ 50 x 109/L), − Cladribin und − Imatinib (nur für Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) unter Berücksichtigung des Allgemeinzustandes, des KIT-Mutationsstatus und der Vortherapie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Rydapt mit dem Wirkstoff Midostaurin aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Rydapt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Rydapt wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)“
Für die Nutzenbewertung von Midostaurin legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der einarmigen Phase II Studien CPKC412D2201 und CPKC412A2213 sowie des nicht-randomisierten Vergleichs von Lübke et al., 2022 vor.
Für den nicht-randomisierten Vergleich fehlen relevante Angaben zur durchgeführten Methodik. Darüber hinaus sind die vorgelegten Daten für einen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht geeignet.
Ein Zusatznutzen von Midostaurin als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
„Rydapt wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)“
Für die Nutzenbewertung von Midostaurin legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der einarmigen Phase II Studien CPKC412D2201 und CPKC412A2213 sowie des nicht-randomisierten Vergleichs von Lübke et al., 2022 vor.
Für den nicht-randomisierten Vergleich fehlen relevante Angaben zur durchgeführten Methodik. Darüber hinaus sind die vorgelegten Daten für einen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht geeignet.
Ein Zusatznutzen von Midostaurin als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
Beschlüsse zu Rydapt (2)
- C92 Myeloische Leukämie
- C93 Monozytenleukämie
- +1 weitere
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026