Nucala

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Mepolizumab. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „als Zusatzbehandlung bei erwachsenen Patienten mit unzureichend kontrolliertem hypereosinophilem Syndrom ohne erkennbare, nicht-hämatologische sekundäre Ursache“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA „Therapie nach ärztlicher Maßgabe“ bestimmt.

Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse auf Basis der RCT 200622 vor, in der Mepolizumab gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zu einer Standardtherapie zur Behandlung des HES, verglichen wurde.

Für den Endpunkt Gesamtüberleben liegt kein statistisch signifikanter Unterschied vor.

In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in den Endpunkten klinisch manifestierte HES-Schübe und Aktivitätsbeeinträchtigung (WPAI Frage 6) jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Mepolizumab. In den Endpunkten Fatigue und Schwere der HES-Symptome zeigen sich keine statistisch signifikanten bzw. klinisch relevanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.

Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität ergeben sich Vorteile für Mepolizumab gegenüber Placebo im körperlichen Summenscore und keine Unterschiede im psychischen Summenscore.

Im Bereich der Nebenwirkungen liegen keine statistisch signifikanten Unterschiede vor.

Es verbleiben Unsicherheiten bei der Umsetzung der zweckmäßige Vergleichstherapie, da im Vergleichsarm 26 der Patientinnen und Patienten weder orale Kortikosteroide noch zytotoxische / immunsuppressive Therapien erhielten und keine Informationen vorliegen, ob und in welchem Ausmaß nicht-systemische Kortikosteroide eingesetzt wurden.

In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt.