↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
n.b.: nicht bewertbar
Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Nucala ist angezeigt als Zusatzbehandlung für Patienten ab 6 Jahren mit schubförmig remittierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA)
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren mit schubförmig remittierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA)
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Mepolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Zusatznutzen nicht belegt
Erheblich
Beträchtlich
Gering
Nicht quantifizierbar
Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
Mortalität
n.b.Nicht bewertbar
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Morbidität
n.b.Nicht bewertbar
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Lebensqualität
n.b.Nicht bewertbar
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Nebenwirkungen
n.b.Nicht bewertbar
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Aktiver Wirkstoff
Mepolizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine patientenindividuelle Therapie unter Berücksichtigung des Schweregrads der Erkrankung (Organ- oder lebensbedrohliche Manifestation), der Symptomatik, der Behandlungsphase und des Krankheitsverlaufs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Mepolizumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet „Zusatzbehandlung für Patienten ab 6 Jahren mit schubförmig remittierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA).“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine patientenindividuelle Therapie unter Berücksichtigung des Schweregrads der Erkrankung (Organ- oder lebensbedrohliche Manifestation), der Symptomatik, der Behandlungsphase und des Krankheitsverlaufs bestimmt. Als geeignete Komparatoren im Rahmen einer klinischen Studie werden Glukokortikoide erachtet, die gegebenenfalls mit einem Immunsuppressivum kombiniert werden sollen. Eine Anpassung der Therapie an die jeweiligen Bedürfnisse der Patientinnen und Patienten sollte in beiden Studienarmen möglich sein.
Vorgelegt wurde die randomisierte, kontrollierte doppelblinde Studie MIRRA, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Mepolizumab mit Placebo bei Erwachsenen mit EGPA ohne organ- oder lebensbedrohliches Erkrankungsstadium verglichen wurde. Im Rahmen der Basistherapie erhielten zu Studienbeginn alle Patientinnen und Patienten OCS. Die Dosierung der OCS konnte im Studienverlauf nach Bedarf angepasst werden. Eine Behandlung mit Immunsuppressiva war in der Studie MIRRA erlaubt, aber nur unter der Voraussetzung, dass die immunsuppressive Therapie bereits vor Studieneinschluss begonnen und die Dosierung über den gesamten Studienverlauf stabil gehalten wurde. Die Initiierung oder Anpassung einer immunsuppressiven Therapie war sowohl zu Studienbeginn als auch im Verlauf der Studie nicht möglich. In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Informationen besteht eine so große Unsicherheit, ob zumindest für einen Teil der eingeschlossenen Patientinnen und Patienten eine Initiierung oder Anpassung der immunsuppressiven Therapie angezeigt gewesen wäre, dass die zweckmäßige Vergleichstherapie insgesamt als nicht ausreichend umgesetzt angesehen wird. Daher kann die Studie nicht herangezogen werden und es liegen somit keine geeigneten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Mepolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.