Dieser Beschluss
- E84 Zystische Fibrose
Nicht quantifizierbar
Orkambi
Lumacaftor/Ivacaftor
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Kindern ab 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Patientengruppe
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lumacaftor/Ivacaftor gegenüber Best-Supportive-Care:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, auch unter Berücksichtigung der Ergebnisse bei Personen ≥ 6 bis < 12 Jahren und ≥ 12 Jahren. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im BMI z-Score, sowie Vorteile unter Berücksichtigung der Ergebnisse bei Personen ≥ 6 bis < 12 Jahren und ≥ 12 Jahren. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede unter Berücksichtigung der Ergebnisse bei Personen ≥ 6 bis < 12 Jahren und ≥ 12 Jahren. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, auch unter Berücksichtigung der Ergebnisse bei Personen ≥ 6 bis < 12 Jahren und ≥ 12 Jahren. |
Aktiver Wirkstoff
Lumacaftor/Ivacaftor
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Best Supportive Care
ICD-Codes
Diagnosen
- Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
- Zystische Fibrose mit Darmmanifestation
- Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose
- Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation
- Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen
- Zystische Fibrose
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Orkambi mit dem Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) nach Fristablauf. LUM/IVA ist indiziert zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Kindern ab 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von LUM/IVA wurde die randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase III Studie 121 herangezogen.
In der Studie 121 traten keine Todesfälle auf.
Für die Endpunkte pulmonale Exazerbationen, Hospitalisierung aufgrund pulmonaler Exazerbationen sowie LCI2,5 ergeben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Im Endpunkt BMI z-Score ergibt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von LUM/IVA + BSC gegenüber Placebo + BSC, dessen Ausmaß nicht abschließend beurteilt werden kann.
Endpunkte zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie 121 nicht erhoben.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergibt sich in der Gesamtschau kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Die vom pharmazeutischen Unternehme ergänzend vorgelegten Studien VX14-809-108, VX16-809-116 und die einarmige Extensionsstudie 121 werden aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die vorliegende Nutzenbewertung berücksichtigt.
Zusammengenommen ergibt sich für LUM/IVA zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind auf Grundlage der Ergebnisse der Studie 121, und unter Berücksichtigung der Ergebnisse der Studie VX14-809-109 bei Kindern im Alter von ≥ 6 bis < 12 Jahren sowie der Ergebnisse der Studien VX12-809-103 und VX12-809-104 bei Kindern und Jugendlichen ab 12 Jahren, ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie, der aufgrund der limitierten verfügbaren Evidenz vom Ausmaß nicht quantifizierbar ist. Aufgrund der damit verbundenen Unsicherheiten und der Limitationen der verfügbaren Evidenz lässt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von LUM/IVA wurde die randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase III Studie 121 herangezogen.
In der Studie 121 traten keine Todesfälle auf.
Für die Endpunkte pulmonale Exazerbationen, Hospitalisierung aufgrund pulmonaler Exazerbationen sowie LCI2,5 ergeben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Im Endpunkt BMI z-Score ergibt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von LUM/IVA + BSC gegenüber Placebo + BSC, dessen Ausmaß nicht abschließend beurteilt werden kann.
Endpunkte zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie 121 nicht erhoben.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergibt sich in der Gesamtschau kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Die vom pharmazeutischen Unternehme ergänzend vorgelegten Studien VX14-809-108, VX16-809-116 und die einarmige Extensionsstudie 121 werden aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die vorliegende Nutzenbewertung berücksichtigt.
Zusammengenommen ergibt sich für LUM/IVA zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind auf Grundlage der Ergebnisse der Studie 121, und unter Berücksichtigung der Ergebnisse der Studie VX14-809-109 bei Kindern im Alter von ≥ 6 bis < 12 Jahren sowie der Ergebnisse der Studien VX12-809-103 und VX12-809-104 bei Kindern und Jugendlichen ab 12 Jahren, ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie, der aufgrund der limitierten verfügbaren Evidenz vom Ausmaß nicht quantifizierbar ist. Aufgrund der damit verbundenen Unsicherheiten und der Limitationen der verfügbaren Evidenz lässt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen.
Beschlüsse zu Orkambi (4)
Datenstand: 29.10.2026