Dieser Beschluss
- C92 Myeloische Leukämie
Nicht quantifizierbar
Iclusig
Ponatinib
ATC-Gruppe L01EA BCR-ABL-Tyrosinkinase-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Iclusig ist indiziert bei erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukamie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Ponatinib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
Aktiver Wirkstoff
Ponatinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Ponatinib aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 23. Januar 2014.
Iclusig wurde als Orphan Drug zugelassen.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Ponatinib zur Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie (CML) bei folgender Patientenpopulation:
Erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt
Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse aus den Studien PACE und OPTIC vor. In der einarmigen Studie PACE wurden Patienten mit CML in allen Phasen (CP, AP, BK) behandelt. In der Studie OPTIC wurden ausschließlich Patienten mit CP-CML eingeschlossen. In der OPTIC-Studie liegen 3 Therapiearme vor, die sich lediglich hinsichtlich der Dosierung von Ponatinib unterscheiden. Damit liegt in dieser Studie kein für die Nutzenbewertung geeigneter Vergleichsarm vor.
Insgesamt liegen sowohl für die resistenten / intoleranten Patienten als auch für die Patienten mit T315l-Mutation in der chronischen und akzelerierten Phase als auch in der Blastenkrise der CML nur Daten aus einarmigen Studien vor, die keinen Vergleich ermöglichen. Die Daten sind somit nicht geeignet, um eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens vornehmen zu können.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet, weil nur einarmige, unkontrollierte Studien vorliegen und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist.
In der Gesamtschau wird für Ponatinib zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Iclusig wurde als Orphan Drug zugelassen.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Ponatinib zur Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie (CML) bei folgender Patientenpopulation:
Erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt
Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse aus den Studien PACE und OPTIC vor. In der einarmigen Studie PACE wurden Patienten mit CML in allen Phasen (CP, AP, BK) behandelt. In der Studie OPTIC wurden ausschließlich Patienten mit CP-CML eingeschlossen. In der OPTIC-Studie liegen 3 Therapiearme vor, die sich lediglich hinsichtlich der Dosierung von Ponatinib unterscheiden. Damit liegt in dieser Studie kein für die Nutzenbewertung geeigneter Vergleichsarm vor.
Insgesamt liegen sowohl für die resistenten / intoleranten Patienten als auch für die Patienten mit T315l-Mutation in der chronischen und akzelerierten Phase als auch in der Blastenkrise der CML nur Daten aus einarmigen Studien vor, die keinen Vergleich ermöglichen. Die Daten sind somit nicht geeignet, um eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens vornehmen zu können.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet, weil nur einarmige, unkontrollierte Studien vorliegen und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist.
In der Gesamtschau wird für Ponatinib zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Iclusig (2)
- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026