This Decision
- C92 Myeloische Leukämie
Non-quantifiable
Iclusig
Ponatinib
ATC group L01EA BCR-ABL-Tyrosinkinase-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Iclusig ist indiziert bei erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukamie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt.
Patient group
Erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt.
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Ponatinib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | nicht bewertbar |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | nicht bewertbar |
| Quality of life | Not assessable | nicht bewertbar |
| Adverse effects | Not assessable | nicht bewertbar |
Active substance
Ponatinib
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Ponatinib aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 23. Januar 2014.
Iclusig wurde als Orphan Drug zugelassen.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Ponatinib zur Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie (CML) bei folgender Patientenpopulation:
Erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt
Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse aus den Studien PACE und OPTIC vor. In der einarmigen Studie PACE wurden Patienten mit CML in allen Phasen (CP, AP, BK) behandelt. In der Studie OPTIC wurden ausschließlich Patienten mit CP-CML eingeschlossen. In der OPTIC-Studie liegen 3 Therapiearme vor, die sich lediglich hinsichtlich der Dosierung von Ponatinib unterscheiden. Damit liegt in dieser Studie kein für die Nutzenbewertung geeigneter Vergleichsarm vor.
Insgesamt liegen sowohl für die resistenten / intoleranten Patienten als auch für die Patienten mit T315l-Mutation in der chronischen und akzelerierten Phase als auch in der Blastenkrise der CML nur Daten aus einarmigen Studien vor, die keinen Vergleich ermöglichen. Die Daten sind somit nicht geeignet, um eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens vornehmen zu können.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet, weil nur einarmige, unkontrollierte Studien vorliegen und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist.
In der Gesamtschau wird für Ponatinib zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Iclusig wurde als Orphan Drug zugelassen.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf den Einsatz von Ponatinib zur Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie (CML) bei folgender Patientenpopulation:
Erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt
Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse aus den Studien PACE und OPTIC vor. In der einarmigen Studie PACE wurden Patienten mit CML in allen Phasen (CP, AP, BK) behandelt. In der Studie OPTIC wurden ausschließlich Patienten mit CP-CML eingeschlossen. In der OPTIC-Studie liegen 3 Therapiearme vor, die sich lediglich hinsichtlich der Dosierung von Ponatinib unterscheiden. Damit liegt in dieser Studie kein für die Nutzenbewertung geeigneter Vergleichsarm vor.
Insgesamt liegen sowohl für die resistenten / intoleranten Patienten als auch für die Patienten mit T315l-Mutation in der chronischen und akzelerierten Phase als auch in der Blastenkrise der CML nur Daten aus einarmigen Studien vor, die keinen Vergleich ermöglichen. Die Daten sind somit nicht geeignet, um eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens vornehmen zu können.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet, weil nur einarmige, unkontrollierte Studien vorliegen und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist.
In der Gesamtschau wird für Ponatinib zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Decisions for Iclusig (2)
- C91 Lymphatische Leukämie
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29