Onpattro

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Onpattro mit dem Wirkstoff Patisiran aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze. Patisiran ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden die Wirkstoffe Tafamidis (nur bei hATTR-PN Stadium 1) und Vutrisiran bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, in der Patisiran gegenüber Vutrisiran bei Erwachsenen mit hATTR-Amyloidose untersucht wird.

In den Endpunktkategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.

Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.

Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten SUEs, schwere UEs und im Detail in spezifischen UEs statistisch signifikante Unterschiede zum Nachteil von Patisiran.

In der Gesamtschau wird ein daher ein Hinweis auf einen geringeren Nutzen von Patisiran gegenüber Vutrisiran abgeleitet.

Dieses Bewertungsergebnis widerspricht nicht den Feststellungen der Zulassungsbehörde über Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels Onpattro, da deren Aussagen nicht auf der hier herangezogenen Studie HELIOS-A beruhen.