This Decision
- E85 Amyloidose
Lesser benefit
Onpattro
Patisiran
ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Result at a glance
Added benefit
Lesser benefitCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Negative effect with high certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Onpattro wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patient group
Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Patisiran gegenüber Vutrisiran:
Hinweis auf einen geringeren Nutzen
Hinweis auf einen geringeren Nutzen
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit: The medicinal product's benefit is lower than that of the appropriate comparator therapy
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Negative effect with high certainty of evidence | Nachteil bei den Endpunkten SUEs, schwere UEs und im Detail bei spezifischen UEs. |
Active substance
Patisiran
Appropriate comparator therapy
Tafamidis (nur bei hATTR-PN Stadium 1) oder Vutrisiran
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Onpattro mit dem Wirkstoff Patisiran aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze. Patisiran ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden die Wirkstoffe Tafamidis (nur bei hATTR-PN Stadium 1) und Vutrisiran bestimmt.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, in der Patisiran gegenüber Vutrisiran bei Erwachsenen mit hATTR-Amyloidose untersucht wird.
In den Endpunktkategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten SUEs, schwere UEs und im Detail in spezifischen UEs statistisch signifikante Unterschiede zum Nachteil von Patisiran.
In der Gesamtschau wird ein daher ein Hinweis auf einen geringeren Nutzen von Patisiran gegenüber Vutrisiran abgeleitet.
Dieses Bewertungsergebnis widerspricht nicht den Feststellungen der Zulassungsbehörde über Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels Onpattro, da deren Aussagen nicht auf der hier herangezogenen Studie HELIOS-A beruhen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Studie HELIOS-A vor, in der Patisiran gegenüber Vutrisiran bei Erwachsenen mit hATTR-Amyloidose untersucht wird.
In den Endpunktkategorien Mortalität und Morbidität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich in den Endpunkten SUEs, schwere UEs und im Detail in spezifischen UEs statistisch signifikante Unterschiede zum Nachteil von Patisiran.
In der Gesamtschau wird ein daher ein Hinweis auf einen geringeren Nutzen von Patisiran gegenüber Vutrisiran abgeleitet.
Dieses Bewertungsergebnis widerspricht nicht den Feststellungen der Zulassungsbehörde über Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels Onpattro, da deren Aussagen nicht auf der hier herangezogenen Studie HELIOS-A beruhen.
Decisions for Onpattro (2)
- E85 Amyloidose
Considerable
Data status: 2026-10-29