Dieser Beschluss
- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar
Kymriah
Tisagenlecleucel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Kymriah wird angewendet zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL).
Patientengruppe
Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Tisagenlecleucel
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Tisagenlecleucel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Tisagenlecleucel aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschluss vom 17. September 2020.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL)“.
Der pharmazeutische Unternehmer hat den Befristungsauflagen folgend die finalen Datenschnitte der einarmigen Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X sowie einen indirekten Vergleich gegenüber Registerdaten vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung werden die einarmigen Daten der Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X berücksichtigt. Der durchgeführte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen, da dieser aufgrund einer nicht hinreichend dargelegten Positivität, der unzureichenden Berücksichtigung von als „wichtig“ und „sehr wichtig“ klassifizierten Confoundern in der Analyse und dem Heranziehen des ATT-Schätzers als nicht valide eingeschätzt und die resultierenden Effektschätzer als nicht interpretierbar bewertet werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung nicht möglich. Die Aussagesicherheit wird insgesamt mit einem Anhaltspunkt bewertet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL)“.
Der pharmazeutische Unternehmer hat den Befristungsauflagen folgend die finalen Datenschnitte der einarmigen Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X sowie einen indirekten Vergleich gegenüber Registerdaten vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung werden die einarmigen Daten der Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X berücksichtigt. Der durchgeführte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen, da dieser aufgrund einer nicht hinreichend dargelegten Positivität, der unzureichenden Berücksichtigung von als „wichtig“ und „sehr wichtig“ klassifizierten Confoundern in der Analyse und dem Heranziehen des ATT-Schätzers als nicht valide eingeschätzt und die resultierenden Effektschätzer als nicht interpretierbar bewertet werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung nicht möglich. Die Aussagesicherheit wird insgesamt mit einem Anhaltspunkt bewertet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
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Nicht quantifizierbar- C83 Nicht follikuläres Lymphom
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026