This Decision
- C91 Lymphatische Leukämie
Non-quantifiable
Kymriah
Tisagenlecleucel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Kymriah wird angewendet zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL).
Patient group
Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Tisagenlecleucel
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Tisagenlecleucel
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Tisagenlecleucel aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschluss vom 17. September 2020.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL)“.
Der pharmazeutische Unternehmer hat den Befristungsauflagen folgend die finalen Datenschnitte der einarmigen Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X sowie einen indirekten Vergleich gegenüber Registerdaten vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung werden die einarmigen Daten der Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X berücksichtigt. Der durchgeführte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen, da dieser aufgrund einer nicht hinreichend dargelegten Positivität, der unzureichenden Berücksichtigung von als „wichtig“ und „sehr wichtig“ klassifizierten Confoundern in der Analyse und dem Heranziehen des ATT-Schätzers als nicht valide eingeschätzt und die resultierenden Effektschätzer als nicht interpretierbar bewertet werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung nicht möglich. Die Aussagesicherheit wird insgesamt mit einem Anhaltspunkt bewertet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten im Alter bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter (Rezidiv nach Transplantation oder zweites oder späteres Rezidiv) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL)“.
Der pharmazeutische Unternehmer hat den Befristungsauflagen folgend die finalen Datenschnitte der einarmigen Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X sowie einen indirekten Vergleich gegenüber Registerdaten vorgelegt.
Für die Nutzenbewertung werden die einarmigen Daten der Studien ELIANA, ENSIGN und B2001X berücksichtigt. Der durchgeführte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen, da dieser aufgrund einer nicht hinreichend dargelegten Positivität, der unzureichenden Berücksichtigung von als „wichtig“ und „sehr wichtig“ klassifizierten Confoundern in der Analyse und dem Heranziehen des ATT-Schätzers als nicht valide eingeschätzt und die resultierenden Effektschätzer als nicht interpretierbar bewertet werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ist eine vergleichende Bewertung nicht möglich. Die Aussagesicherheit wird insgesamt mit einem Anhaltspunkt bewertet.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Decisions for Kymriah (3)
- C82 Follikuläres Lymphom
Non-quantifiable- C83 Nicht follikuläres Lymphom
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29