This Decision
- C82 Follikuläres Lymphom
Non-quantifiable
Kymriah
Tisagenlecleucel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Kymriah wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.
Patient group
Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Tisagenlecleucel:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Tisagenlecleucel
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Tisagenlecleucel.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.“
Für die Bewertung des Zusatznutzens legte der pharmazeutische Unternehmer Daten der einarmigen Phase-II-Studie ELARA vor. Zudem stellte der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ELARA und der Studie ReCORD-FL dar.
Für den Propensity Score-gewichteten indirekten Vergleich bestehen erhebliche Unsicherheiten in Bezug auf die Vergleichbarkeit der Studienpopulationen.
Aufgrund von Limitationen hinsichtlich der Identifizierung von Confoundern und Effektmodifikatoren werden die Ergebnisse basierend auf dem Propensity Score gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modell nicht berücksichtigt.
Die Ergebnisse des nicht gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modells weisen auf keine Effekte in einer Größenordnung hin, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass auch diese nicht berücksichtigt werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELARA ist für die Endpunkte zur Mortalität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar.
In der Gesamtschau wird für Tisagenlecleucel ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der Beschluss ist bis zum 1. September 2028 befristet.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.“
Für die Bewertung des Zusatznutzens legte der pharmazeutische Unternehmer Daten der einarmigen Phase-II-Studie ELARA vor. Zudem stellte der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ELARA und der Studie ReCORD-FL dar.
Für den Propensity Score-gewichteten indirekten Vergleich bestehen erhebliche Unsicherheiten in Bezug auf die Vergleichbarkeit der Studienpopulationen.
Aufgrund von Limitationen hinsichtlich der Identifizierung von Confoundern und Effektmodifikatoren werden die Ergebnisse basierend auf dem Propensity Score gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modell nicht berücksichtigt.
Die Ergebnisse des nicht gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modells weisen auf keine Effekte in einer Größenordnung hin, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass auch diese nicht berücksichtigt werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELARA ist für die Endpunkte zur Mortalität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar.
In der Gesamtschau wird für Tisagenlecleucel ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der Beschluss ist bis zum 1. September 2028 befristet.
Decisions for Kymriah (3)
- C91 Lymphatische Leukämie
Non-quantifiable- C83 Nicht follikuläres Lymphom
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29