Dieser Beschluss
- C82 Follikuläres Lymphom
Nicht quantifizierbar
Kymriah
Tisagenlecleucel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Kymriah wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.
Patientengruppe
Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Tisagenlecleucel:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Tisagenlecleucel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Tisagenlecleucel.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.“
Für die Bewertung des Zusatznutzens legte der pharmazeutische Unternehmer Daten der einarmigen Phase-II-Studie ELARA vor. Zudem stellte der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ELARA und der Studie ReCORD-FL dar.
Für den Propensity Score-gewichteten indirekten Vergleich bestehen erhebliche Unsicherheiten in Bezug auf die Vergleichbarkeit der Studienpopulationen.
Aufgrund von Limitationen hinsichtlich der Identifizierung von Confoundern und Effektmodifikatoren werden die Ergebnisse basierend auf dem Propensity Score gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modell nicht berücksichtigt.
Die Ergebnisse des nicht gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modells weisen auf keine Effekte in einer Größenordnung hin, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass auch diese nicht berücksichtigt werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELARA ist für die Endpunkte zur Mortalität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar.
In der Gesamtschau wird für Tisagenlecleucel ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der Beschluss ist bis zum 1. September 2028 befristet.
Tisagenlecleucel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kymriah wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.“
Für die Bewertung des Zusatznutzens legte der pharmazeutische Unternehmer Daten der einarmigen Phase-II-Studie ELARA vor. Zudem stellte der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ELARA und der Studie ReCORD-FL dar.
Für den Propensity Score-gewichteten indirekten Vergleich bestehen erhebliche Unsicherheiten in Bezug auf die Vergleichbarkeit der Studienpopulationen.
Aufgrund von Limitationen hinsichtlich der Identifizierung von Confoundern und Effektmodifikatoren werden die Ergebnisse basierend auf dem Propensity Score gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modell nicht berücksichtigt.
Die Ergebnisse des nicht gewichteten Cox-Proportional-Hazard-Modells weisen auf keine Effekte in einer Größenordnung hin, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass auch diese nicht berücksichtigt werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Studie ELARA ist für die Endpunkte zur Mortalität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar.
In der Gesamtschau wird für Tisagenlecleucel ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der Beschluss ist bis zum 1. September 2028 befristet.
Beschlüsse zu Kymriah (3)
Datenstand: 29.10.2026