This Decision
- G47 Schlafstörungen
Non-quantifiable
Wakix
Pitolisant
ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Wakix wird angewendet bei Kindern und Jugendlichen (6 – 17 Jahre) zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Patient group
Kinder und Jugendliche (6 – 17 Jahre) mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pitolisant:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es sind keine Todesfälle aufgetreten. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit mittels CGI-C EDS. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede; im Detail Vorteil bei einzelnen spezifischen UEs (SOC Infektionen und parasitäre Erkrankungen). |
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Pitolisant.
Das Arzneimittel Wakix wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Wakix wird angewendet bei Kindern und Jugendlichen (6 – 17 Jahre) zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie P11-06 vor, in der Pitolisant über einen Zeitraum von 9 Wochen (einschließlich einer Woche Auswaschphase) gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Studie traten in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo beim Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit. Zu den Endpunkten depressive Symptomatik und Suizidalität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß eines Zusatznutzens ableiten.
Zur Kategorie Lebensqualität liegen keine Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den schweren unerwünschten Ereignissen kein statistisch signifikanter Unterschied im Vergleich von Pitolisant gegenüber Placebo. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Abbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten in beiden Behandlungsarmen der Studie nicht auf.
Zusammenfassend zeigt sich lediglich im Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit mittels CGI-C ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo. Dieser Vorteil spiegelt sich jedoch in keinem weiteren Endpunkt wider. Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben.
Vor diesem Hintergrund ist – auch unter Berücksichtigung der kurzen Behandlungsdauer – eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Pitolisant gegenüber Placebo festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Das Arzneimittel Wakix wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Wakix wird angewendet bei Kindern und Jugendlichen (6 – 17 Jahre) zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie P11-06 vor, in der Pitolisant über einen Zeitraum von 9 Wochen (einschließlich einer Woche Auswaschphase) gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Studie traten in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo beim Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit. Zu den Endpunkten depressive Symptomatik und Suizidalität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß eines Zusatznutzens ableiten.
Zur Kategorie Lebensqualität liegen keine Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den schweren unerwünschten Ereignissen kein statistisch signifikanter Unterschied im Vergleich von Pitolisant gegenüber Placebo. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Abbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten in beiden Behandlungsarmen der Studie nicht auf.
Zusammenfassend zeigt sich lediglich im Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit mittels CGI-C ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo. Dieser Vorteil spiegelt sich jedoch in keinem weiteren Endpunkt wider. Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben.
Vor diesem Hintergrund ist – auch unter Berücksichtigung der kurzen Behandlungsdauer – eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Pitolisant gegenüber Placebo festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Decisions for Wakix (2)
- G47 Schlafstörungen
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29