Dieser Beschluss
- G47 Schlafstörungen
Nicht quantifizierbar
Wakix
Pitolisant
ATC-Gruppe N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Wakix wird angewendet bei Kindern und Jugendlichen (6 – 17 Jahre) zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Patientengruppe
Kinder und Jugendliche (6 – 17 Jahre) mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pitolisant:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es sind keine Todesfälle aufgetreten. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit mittels CGI-C EDS. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede; im Detail Vorteil bei einzelnen spezifischen UEs (SOC Infektionen und parasitäre Erkrankungen). |
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Pitolisant.
Das Arzneimittel Wakix wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Wakix wird angewendet bei Kindern und Jugendlichen (6 – 17 Jahre) zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie P11-06 vor, in der Pitolisant über einen Zeitraum von 9 Wochen (einschließlich einer Woche Auswaschphase) gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Studie traten in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo beim Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit. Zu den Endpunkten depressive Symptomatik und Suizidalität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß eines Zusatznutzens ableiten.
Zur Kategorie Lebensqualität liegen keine Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den schweren unerwünschten Ereignissen kein statistisch signifikanter Unterschied im Vergleich von Pitolisant gegenüber Placebo. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Abbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten in beiden Behandlungsarmen der Studie nicht auf.
Zusammenfassend zeigt sich lediglich im Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit mittels CGI-C ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo. Dieser Vorteil spiegelt sich jedoch in keinem weiteren Endpunkt wider. Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben.
Vor diesem Hintergrund ist – auch unter Berücksichtigung der kurzen Behandlungsdauer – eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Pitolisant gegenüber Placebo festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Das Arzneimittel Wakix wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Wakix wird angewendet bei Kindern und Jugendlichen (6 – 17 Jahre) zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie P11-06 vor, in der Pitolisant über einen Zeitraum von 9 Wochen (einschließlich einer Woche Auswaschphase) gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Studie traten in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo beim Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit. Zu den Endpunkten depressive Symptomatik und Suizidalität lassen sich keine Aussagen zum Ausmaß eines Zusatznutzens ableiten.
Zur Kategorie Lebensqualität liegen keine Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich bei den schweren unerwünschten Ereignissen kein statistisch signifikanter Unterschied im Vergleich von Pitolisant gegenüber Placebo. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Abbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten in beiden Behandlungsarmen der Studie nicht auf.
Zusammenfassend zeigt sich lediglich im Endpunkt übermäßige Tagesschläfrigkeit mittels CGI-C ein Vorteil für Pitolisant gegenüber Placebo. Dieser Vorteil spiegelt sich jedoch in keinem weiteren Endpunkt wider. Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben.
Vor diesem Hintergrund ist – auch unter Berücksichtigung der kurzen Behandlungsdauer – eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Pitolisant gegenüber Placebo festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Wakix (2)
- G47 Schlafstörungen
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026