Dieser Beschluss
- G47 Schlafstörungen
Nicht quantifizierbar
Wakix
Pitolisant
ATC-Gruppe N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Wakix wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in den Endpunkten Kataplexieraten und Tagesschläfrigkeit. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Wakix mit dem Wirkstoff Pitolisant.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
“Wakix wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie“.
Der Bewertung des Zusatznutzens liegen die randomisierten, doppelblinden, mit Placebo und Modafinil kontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studien HARMONY I und HARMONY Ibis sowie die supportiven Studien HARMONY CTP und eine Zwischenauswertung der laufenden HARMONY III Langzeitbeobachtungsstudie zugrunde. Die Studie HARMONY III wird aufgrund des offenen Designs, des fehlenden Vergleichsarms sowie der gleichzeitigen Gabe von Psychostimulanzien nicht herangezogen.
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pitolisant liegen aus den zulassungsbegründenden Studien Ergebnisse zur Mortalität, zur Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Die gezeigten positiven Effekte in Bezug auf Kataplexieraten und Tagesschläfrigkeit sind aufgrund methodischer Limitationen in ihrem Ausmaß nicht quantifizierbar. Daten zur Lebensqualität wurden in keiner der Studien erhoben. Diese Daten wären jedoch wichtig gewesen, um insbesondere für die Morbiditätsendpunkte einschätzen zu können, welche Belastung die Symptome für den Patienten darstellen und welchen patientenrelevanten Stellenwert eine Reduktion der Ereignisse hat. Das Nebenwirkungsprofil von Pitolisant kann auf Grundlage der aktuell verfügbaren Daten mit kleinen Fallzahlen und kurzer Behandlungsdauer nicht abschließend beurteilt werden. Vor diesem Hintergrund ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
Aufgrund der methodischen Limitationen der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Pitolisant als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
“Wakix wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie“.
Der Bewertung des Zusatznutzens liegen die randomisierten, doppelblinden, mit Placebo und Modafinil kontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studien HARMONY I und HARMONY Ibis sowie die supportiven Studien HARMONY CTP und eine Zwischenauswertung der laufenden HARMONY III Langzeitbeobachtungsstudie zugrunde. Die Studie HARMONY III wird aufgrund des offenen Designs, des fehlenden Vergleichsarms sowie der gleichzeitigen Gabe von Psychostimulanzien nicht herangezogen.
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pitolisant liegen aus den zulassungsbegründenden Studien Ergebnisse zur Mortalität, zur Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Die gezeigten positiven Effekte in Bezug auf Kataplexieraten und Tagesschläfrigkeit sind aufgrund methodischer Limitationen in ihrem Ausmaß nicht quantifizierbar. Daten zur Lebensqualität wurden in keiner der Studien erhoben. Diese Daten wären jedoch wichtig gewesen, um insbesondere für die Morbiditätsendpunkte einschätzen zu können, welche Belastung die Symptome für den Patienten darstellen und welchen patientenrelevanten Stellenwert eine Reduktion der Ereignisse hat. Das Nebenwirkungsprofil von Pitolisant kann auf Grundlage der aktuell verfügbaren Daten mit kleinen Fallzahlen und kurzer Behandlungsdauer nicht abschließend beurteilt werden. Vor diesem Hintergrund ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
Aufgrund der methodischen Limitationen der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Pitolisant als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Beschlüsse zu Wakix (2)
- G47 Schlafstörungen
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026