This Decision
- G47 Schlafstörungen
Non-quantifiable
Wakix
Pitolisant
ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Wakix wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie.
Patient group
Erwachsene Patienten zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile in den Endpunkten Kataplexieraten und Tagesschläfrigkeit. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Wakix mit dem Wirkstoff Pitolisant.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
“Wakix wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie“.
Der Bewertung des Zusatznutzens liegen die randomisierten, doppelblinden, mit Placebo und Modafinil kontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studien HARMONY I und HARMONY Ibis sowie die supportiven Studien HARMONY CTP und eine Zwischenauswertung der laufenden HARMONY III Langzeitbeobachtungsstudie zugrunde. Die Studie HARMONY III wird aufgrund des offenen Designs, des fehlenden Vergleichsarms sowie der gleichzeitigen Gabe von Psychostimulanzien nicht herangezogen.
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pitolisant liegen aus den zulassungsbegründenden Studien Ergebnisse zur Mortalität, zur Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Die gezeigten positiven Effekte in Bezug auf Kataplexieraten und Tagesschläfrigkeit sind aufgrund methodischer Limitationen in ihrem Ausmaß nicht quantifizierbar. Daten zur Lebensqualität wurden in keiner der Studien erhoben. Diese Daten wären jedoch wichtig gewesen, um insbesondere für die Morbiditätsendpunkte einschätzen zu können, welche Belastung die Symptome für den Patienten darstellen und welchen patientenrelevanten Stellenwert eine Reduktion der Ereignisse hat. Das Nebenwirkungsprofil von Pitolisant kann auf Grundlage der aktuell verfügbaren Daten mit kleinen Fallzahlen und kurzer Behandlungsdauer nicht abschließend beurteilt werden. Vor diesem Hintergrund ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
Aufgrund der methodischen Limitationen der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Pitolisant als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
“Wakix wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie“.
Der Bewertung des Zusatznutzens liegen die randomisierten, doppelblinden, mit Placebo und Modafinil kontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studien HARMONY I und HARMONY Ibis sowie die supportiven Studien HARMONY CTP und eine Zwischenauswertung der laufenden HARMONY III Langzeitbeobachtungsstudie zugrunde. Die Studie HARMONY III wird aufgrund des offenen Designs, des fehlenden Vergleichsarms sowie der gleichzeitigen Gabe von Psychostimulanzien nicht herangezogen.
Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pitolisant liegen aus den zulassungsbegründenden Studien Ergebnisse zur Mortalität, zur Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Die gezeigten positiven Effekte in Bezug auf Kataplexieraten und Tagesschläfrigkeit sind aufgrund methodischer Limitationen in ihrem Ausmaß nicht quantifizierbar. Daten zur Lebensqualität wurden in keiner der Studien erhoben. Diese Daten wären jedoch wichtig gewesen, um insbesondere für die Morbiditätsendpunkte einschätzen zu können, welche Belastung die Symptome für den Patienten darstellen und welchen patientenrelevanten Stellenwert eine Reduktion der Ereignisse hat. Das Nebenwirkungsprofil von Pitolisant kann auf Grundlage der aktuell verfügbaren Daten mit kleinen Fallzahlen und kurzer Behandlungsdauer nicht abschließend beurteilt werden. Vor diesem Hintergrund ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich.
Aufgrund der methodischen Limitationen der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Pitolisant als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Decisions for Wakix (2)
- G47 Schlafstörungen
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29