This Decision
- Q44 Angeborene Fehlbildungen der Gallenblase, der Gallengänge und der Leber
- L29 Pruritus
Non-quantifiable
Livmarli
Maralixibat
ATC group A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Livmarli wird angewendet zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille- Syndrom (ALGS) ab dem Alter von 2 Monaten.
Patient group
Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 2 Monaten mit cholestatischem Pruritus bei Alagille-Syndrom
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Maralixibat:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Pruritus |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Maralixibat
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Livmarli® mit dem Wirkstoff Maralixibat, welches als Orphan Drug unter besonderen Bedingungen zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patientinnen und Patienten ab 2 Monaten mit Alagille-Syndrom zugelassen wurde.
Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 2 Monaten mit cholestatischem Pruritus bei Alagille-Syndrom legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 4-wöchigen randomisierten Absetzphase (RW-Phase) der Studie ICONIC sowie unkontrollierte Baseline-Vergleiche der Studien ICONIC und MRX-801 vor. Vorliegend werden die vergleichenden 11 Daten aus der RW-Phase der Studie ICONIC herangezogen. Die RW-Phase ist insgesamt jedoch zu kurz, um Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität konnte eine relevante Reduktion des Pruritus erhoben mittels ItchRO(Obs) und ItchRO(Pt) beobachtet werden. Aufgrund des natürlichen Krankheitsverlaufs, der mit starkem, anhaltendem und kaum therapierbarem Pruritus einhergeht, hat die Juckreizlinderung im vorliegenden Anwendungsgebiet einen bedeutsamen klinischen Stellenwert.
Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede. Aufgrund des Studiendesigns lässt sich keine abschließende Beurteilung vornehmen.
Die Nebenwirkungen sind vor dem Hintergrund des vorgelegten Studiendesigns sowie aufgrund des geringen Stichprobenumfangs und der Erfassung von Krankheitssymptomatik nicht abschließend beurteilbar.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten sowohl aus der Abwesenheit eines Vergleichsarms als auch aus Carry-over-Effekten während der RW-Phase ergeben.
In der Gesamtschau wird aufgrund des vorliegenden Studiendesigns ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen für Maralixibat festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 2 Monaten mit cholestatischem Pruritus bei Alagille-Syndrom legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 4-wöchigen randomisierten Absetzphase (RW-Phase) der Studie ICONIC sowie unkontrollierte Baseline-Vergleiche der Studien ICONIC und MRX-801 vor. Vorliegend werden die vergleichenden 11 Daten aus der RW-Phase der Studie ICONIC herangezogen. Die RW-Phase ist insgesamt jedoch zu kurz, um Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität konnte eine relevante Reduktion des Pruritus erhoben mittels ItchRO(Obs) und ItchRO(Pt) beobachtet werden. Aufgrund des natürlichen Krankheitsverlaufs, der mit starkem, anhaltendem und kaum therapierbarem Pruritus einhergeht, hat die Juckreizlinderung im vorliegenden Anwendungsgebiet einen bedeutsamen klinischen Stellenwert.
Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede. Aufgrund des Studiendesigns lässt sich keine abschließende Beurteilung vornehmen.
Die Nebenwirkungen sind vor dem Hintergrund des vorgelegten Studiendesigns sowie aufgrund des geringen Stichprobenumfangs und der Erfassung von Krankheitssymptomatik nicht abschließend beurteilbar.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten sowohl aus der Abwesenheit eines Vergleichsarms als auch aus Carry-over-Effekten während der RW-Phase ergeben.
In der Gesamtschau wird aufgrund des vorliegenden Studiendesigns ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen für Maralixibat festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Decisions for Livmarli (2)
- K74 Fibrose und Zirrhose der Leber
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29